만성골수성백혈병 세계적 권위자로 꼽히는  김동욱 의정부을지대병원 혈액종양내과 교수가 만성골수성백혈병 4세대 표적항암제 '애시미닙' 효능과 안전성에 대한 연구 결과를 발표해 주목받고 있다.의정부을지대병원 혈액종양내과 김동욱 교수는 2014년부터 7년간 만성골수성백혈병 4세대 표적항암제 '애시미닙' 1/2/3상 임상 연구에 참여해 효능과 안전성에 대해 입증했다.

애시미닙은 노바티스가 개발한 TKI(티로신 키나아제 저해제) 계열 4세대 표적항암제다. 암 단백질을 표적 공격하는 효능은 1~3세대 표적항암제와 같으나, 종전 치료제로 효과를 보지 못한 환자들에게 증상 호전 및 개선이 확인됐다. ATP 결합부위에 작용하는 1, 2, 3세대 표적항암제와는 달리 4세대 애시미닙은 전혀 다른 결합부위(알로스테릭)에 작용해 표적항암제간의 간섭이 없어, 3차 이상의 치료가 필요한 환자에게 희망을 안겨줄 수 있을 것으로 기대된다.

이러한 연구 결과를 바탕으로 지난 5월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받은 애시미닙은 10월 29일에는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 국내외 백혈병 환자 완치에 대한 기대감을 높일 전망이다. 불치병으로 불리던 만성골수성백혈병은 2001년 세계 최초의 표적항암제인 이매티닙(글리벡)의 도입을 필두로 다사티닙(스프라이셀), 닐로티닙(타시그나), 라도티닙(슈펙트), 보수티닙(보슬립) 등 2세대 표적항암제의 개발이 이어졌다. 

최근에는 1, 2세대 표적항암제에 모두 내성을 보이는 T315I 돌연변이에 대한 3세대 표적항암제 포나티닙(이클루시그)까지 개발되며 장기간의 생존율이 점차 증가하는 추세를 보여 왔다.

그러나 표적항암제 사용 환자 중 약 13~31% 환자는 1차 치료시 효과를 얻지 못했다. 또 2차 시도에서는 50~60%, 3차시에는 75~80% 환자에게서 실패율을 보였다.김동욱 교수는 2가지 이상의 표적항암제 치료에 실패한 환자를 대상으로 3세대 이클루식 표적항암제 치료를 시도해 39% 환자에게서 주요유전자반응을 얻었다. 

또 T315I 점 돌연변이를 가진 만성기 환자의 경우에도 58%에서 효과를 보였으며, 조기에 정확한 진단을 통해 표적항암제를 적용할 경우 약 73%의 환자가 5년 이상 생존하는 결과를 얻었다.특히 2014년부터 임상연구가 진행되고 있는 4세대 표적항암제 애시미닙의 3차 이상 치료 결과에서도 42%의 환자가 1년 이내에 주요유전자반응을 얻었고, T315I 돌연변이를 가진 환자에서도 약 28%의 환자가 1년 이내에 주요유전자반응을 얻을 수 있는 것으로 밝혀져 귀추가 주목된다.

김동욱 교수는 "장기간의 표적항암제 치료에 실패하는 환자가 조금씩 증가하고 있지만, 2차 이상의 치료에서도 올바른 표적항암제의 조기 선택은 완치의 대안을 제시할 수 있다"고 설명했다. 또 김 교수는 "현재 활발히 진행되고 있는 4세대 표적항암제 개발 및 임상연구는 기존 표적항암제 치료개념을 뛰어넘어, 돌연변이 등 다양한 표적항암제 치료법 적용이 필요한 시기에 적용될 것"이라며 "향후 10년간은 만성골수성백혈병의 완치를 위한 새로운 장이 열릴 것으로 기대한다"고 전했다.