뉴라클사이언스는 9월 캐나다 보건부(Health Canada)에 제출했던 퇴행성 뇌질환 항체치료제 NS101의 임상 1상 임상시험승인신청(CTA: Clinical Trial Application)이 승인됐다고 28일 밝혔다. 

이번에 승인된 NS101의 인체 내 투여 임상시험은 무작위배정·이중맹검·위약대조 및 단회투여 용량 증량이며 약 60여 명의 건강한 남성을 대상으로 NS101의 정맥 주사 투여 시의 안전성· 내약성·약동력학 및 면역원성 확인을 위한 것이다. 

주요 임상평가지표는 NS101의 안전성 및 내약성을 평가하는 것이며 이차지표(Secondary Endpoint)는 NS101 투여 후 혈액과 뇌척수액 내에서의 약동력학 및 면역원성을 확인하는 것이다.

국내 개발 치매 항체 신약 최초로 글로벌 임상시험에 진입한 NS101은 시냅스 연접의 구조적 활성화를 촉진해 중추신경을 재생시키는 신규 약물작용기전을 갖고 있으며 이를 통해 알츠하이머 치매를 비롯하여 근위축성 측삭경화증(루게릭병), 외상성 척수손상 등 다양한 중추신경계 질환 치료제로 개발 중이다.

뉴라클사이언스는 의약품위탁생산기업인 바이넥스에서 GMP 임상시료생산을 진행했다. NS101의 신규 약물표적인 FAM19A5는 뉴라클사이언스가 바이오 빅데이터 및 최적화된 약물표적 발굴을 위한 생명정보학적 방법론을 통해 발견했다.

FAM19A5는 중추신경계에서만 특이적으로 발현하는 단백질로 신경돌기의 성장 및 시냅스 연접을 억제하는 기능을 갖고 있으며 NS101은 이를 제거함으로써 신경 기능 회복을 촉진하는 원리를 통해 치매 등 퇴행성 뇌질환에 대한 근본적인 치료 효과를 보려는 항체치료제다. 뉴라클사이언스는 NS101의 신경 퇴행 방지 및 재생 촉진 효과를 다양한 비임상연구에서 확인한 바 있다.

성재영 뉴라클사이언스 대표이사는 “NS101은 세계 최초로 신경연접 억제 단백질을 제거함으로써 신경 재생을 촉진하고자 하는 새로운 기전의 치매 치료제로 현재 글로벌 임상시험 진입뿐 만 아니라 다수의 글로벌 제약사와 비밀유지계약을 맺고 기술이전을 논의 중에 있으며 이러한 성과들을 통해 내년도에는 코스닥 상장을 추진할 계획”이라고 말했다.