헬릭스미스는 자사의 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’에 대한 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상에서 전체 대상 환자의 50%가 총 세번의 치료 사이클 중 첫번째 사이클을 완료하며 순항 중이라고 5일 밝혔다.

헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 현재 미국과 한국에서 진행 중이다. ALS 환자 18명을 대상으로 하며 미국의 4개 임상시험센터와 한국의 한양대학교병원에서 진행 중이다.

ALS 임상 2a상에서는 엔젠시스(VM202)의 안전성 및 유효성을 조사하며 180일 간 총 3번의 치료 사이클로 진행된다. 주평가지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다. 

이와 함께 측정할 유효성 지표는 △ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화 △근육 기능 및 강도의 변화 △질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도 △변화에 대한 환자의 전반적인 인상 △변화에 대한 전반적인 변화 인상 △호흡 기능 및 생존에 미치는 효과 △근육위축 생체표지자의 변화량 등이다.

헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “글로벌 제약사와 엔젠시스(VM202)의 라이센싱 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 ALS로 이번 2a상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성이 발견될 경우 그 파장이 클 것”이라고 말했다. 

헬릭스미스의 엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생·혈관 생성·근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다.