사노피-아벤티스 코리아는 두필루맙이 조절되지 않는 생후 6개월에서 만5세 중등도-중증 아토피피부염 환자를 대상으로 한 3상 임상 연구에서 효과와 일관된 안전성 프로파일을 확인했다고 7일 밝혔다. 

두필루맙은 해당 연령대 중등도-중증 아토피피부염 환자군에서 긍정적인 결과를 보인 최초의 생물의약품이며 만6세 이상 소아, 청소년 및 성인에서 국소치료제로 조절되지 않는 중등도-중증 아토피 피부염 환자에게 허가된 유일한 생물의약품이다.

LIBERTY AD PRESCHOOL 임상 연구는 총 두 파트로 구성된 2/3상 연구로 이중 3상 임상시험(파트 B)은 조절되지 않는 중등도-중증 아토피피부염인 생후 6개월에서 만5세 사이의 환자 162명을 대상으로 한 무작위·이중맹검·위약대조 연구다. 현재 표준치료요법인 저용량 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical corticosteroids)와 두필루맙을 병용 투여했을 때 TCS 단독요법 대비 치료 효과를 평가했다.

해당 연구 16주차 결과 두필루맙은 TCS 병용 시 TCS 단독요법 대비 질환 중증도와 피부 병변 및 건강 관련 삶의 질 척도를 모두 개선했다. 1차 유효성 평가변수인 임상반응종합평가(IGA, Investigator’s Global Assessment) 점수 0점(병변 없음) 또는 1점(병변이 거의 없음)에 도달한 환자 비율은 두필루맙 투여군에서 28%, 위약군에서 4%였다. 

미국 외 지역에서 공동 1차 유효성 평가변수인 습진중증도평가지수(EASI, Eczema Severity Index)가 75% 이상 개선된 환자 비율(EASI-75)은 두필루맙 투여군에서 53%, 위약군에서 11%였다. 또한 환자의 수면·피부 통증·건강 관련 삶의 질 뿐만 아니라 보호자의 건강 관련 삶의 질도 유의하게 개선했다.

안전성 평가 결과 또한 이전의 두필루맙 임상 연구와 일관된 안전성 프로파일을 확인했다. 이러한 안전성 연구 결과는 현재까지 3500여 명의 소아, 청소년 및 성인 아토피피부염 환자들이 참여한 최대 규모의 3상 임상시험인 LIBERTY AD 임상 프로그램의 광범위한 데이터를 강화하고 있다.

존 리드 사노피 글로벌 연구개발 책임자 박사는 “생후 몇 개월 된 아이가 중등도-중증 아토피 피부염 진단을 받을 경우 아이는 어린 시절의 여러 방면에서 큰 영향을 받게 되며 부모와 보호자들은 아이를 위해 안전하고 효과적인 치료 옵션을 구하는데 어려움을 겪는다”고 말했다.

이어 “현재 해당 환자군의 표준 요법인 TCS 와 기타 면역억제제 요법은 연약한 피부에 손상을 줄 수 있으며 장기 사용 시 성장에도 영향을 미칠 가능성이 있어 소아 및 유아의 치료 옵션을 고려할 때 의사와 부모 모두 안전성을 최우선 사항으로 두는 만큼 두필루맙이 면역 체계를 광범위하게 억제하지 않고 아토피피부염의 징후 및 증상을 해결할 수 있음을 보여줘 고무적인 결과라고 생각한다”고 덧붙였다. 

조지 D 얀코풀로스(George D. Yancopoulos) 리제네론 대표 겸 최고의학책임자는 “영유아 중등도-중증 아토피피부염은 환자 뿐 아니라 지속적으로 관리를 해줘야 하는 환자 보호자들에게도 매우 고통스러운 질환”이라며 “해당 연구를 시작할 당시 환아들의 신체 절반 이상이 아토피피부염으로 뒤덮여 있었으며 1/3이 결국 면역억제제를 사용한 경험이 있었으나 두필루맙은 이번 연구를 통해 영유아와 가족들의 삶에 아토피피부염이 미치는 영향을 극적으로 줄일 수 있다는 것을 보여줬다”고 말했다.

사노피는 해당 임상 연구의 세부 결과를 향후 의학 학술대회에서 발표하고 각국의 규제 당국에 제출할 예정이다. 두필루맙은 지난 2016년 미국 식품의약국(FDA)로부터 생후 6개월에서 만11세 소아 중증 아토피피부염 환자를 위한 ‘혁신적 치료제’로도 선정된 바 있다.