헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 두번째 미국 임상 3상(3-2)이 본 궤도에 올라 순항함에 따라 DPN 3-3상을 위한 본격적인 준비에 나섰다고 29일 밝혔다. 그 첫 단계로 DPN 3-3상의 임상시험수탁기관(CRO)으로 ‘PRA Health Sciences’를 선정했다.

헬릭스미스는 DPN을 타깃으로 현재 두번째 임상 3상(3-2, 3-2b)을 진행 중이다. 7월 20일 기준 총 45명이 무작위 배정되어 약물을 주사 받았다. 헬릭스미스는 DPN 3-2상의 진행 속도가 본 궤도에 올라 하반기에는 시험대상자 모집이 종료될 것으로 예상, DPN 3-3상의 시작이 가능하다고 판단했다. 

지난해 9월 복수의 3상 임상 결과를 권고하는 미국 FDA 가이드라인에 따라 DPN 3-3상 프로토콜을 제출한 바 있다. DPN 3-3상 프로토콜은 3-2상과 매우 유사한 형태로서 주평가지표는 첫 주사 후 6개월 째 위약 대비 통증감소 효과이며 그 외 부평가지표로 감각기능 회복 등이 측정된다. 또한 12개월 안전성 데이터를 수집하기 위해 3-3b상이 수행된다.

헬릭스미스는 DPN 3-3상의 본격적인 시작을 위해 먼저 CRO로 ‘PRA Health Sciences’를 선정했다. PRA는 현재 진행 중인 DPN 3-2상을 관리하고 있지만 이번 3-3에서는 다시 처음부터 총 3개의 CRO들이 경쟁을 시작해 2개의 CRO가 마지막까지 치열한 경합을 벌였고 PRA가 가장 높은 점수로 최종 선정됐다. PRA는 미국에 본사를 두고 80여개 국가에 네트워크를 보유하고 있는 글로벌 기업이다.

김선영 대표이사는 “엔젠시스의 DPN 3-2상이 순조롭게 진행되고 있고 산출되는 각종 운영상의 데이터 퀄리티가 우수해 추가 임상의 진행이 충분히 가능하다고 판단했다”며 “DPN 3-3상의 시작으로 라이센싱과 시판허가 획득이라는 목표에 보다 가까이 다가섰다”고 말했다.

헬릭스미스의 ‘엔젠시스(VM202)’는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 FDA는 엔젠시스의 과학적, 임상적 결과들을 인정해 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다. 이는 환자가 100만 명대에 이르는 대중적 질환으로는 미국에서 처음으로 RMAT 지정을 받은 유전자치료제다.