GC녹십자는 미국 캘리포니아주 포스터시티(FOSTER CITY) 소재 희귀간질환 치료제 개발 선도기업인 미럼파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, 나스닥 MIRM)와 소아 희귀간질환 신약인 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’의 개발 및 상용화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 27일 밝혔다.

미럼은 현재 ‘Maralixibat’를 알라질증후군(Alagille syndrome, ALGS), 진행성 가족성 간내 담즙정체(progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC), 담도 폐쇄증(biliary atresia, BA) 치료제로 개발하기 위해 미국 및 유럽에서 허가 절차와 임상을 진행 중이다. 특히 전 세계적으로 ‘ALGS’과 ‘BA’ 적응증에 대해서는 현재 간이식 외 허가된 치료제가 없는 상황이다.

‘Maralixibat’는 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1세 이상 ‘ALGS’ 환자의 소양증(pruritus)에 대한 ‘혁신치료제(Breakthrough Therapy)’로 지정받아 올해 1월 미국에서 품목 허가를 신청했다. ‘PFIC type2’ 적응증에 대해서도 유럽에서 품목 허가 절차를 진행 중이다. ‘BA’ 적응증에 대해서는 현재 글로벌 임상 2상을 진행 중에 있다.

이번 계약을 통해 GC녹십자는 ‘Maralixibat’에 대한 국내 독점 개발 및 상용화 권리를 확보하게 됐다. 회사 측은 내년 ‘ALGS’를 시작으로, 세 가지 적응증에 대한 순차적인 국내 승인을 예상하고 있다고 설명했다.

크리스 피츠(Chris Peetz) 미럼파마슈티컬스 대표는 “GC녹십자와 혁신 치료제 제공을 위한 비전을 공유하게 돼 기쁘다”며 “이미 희귀질환 치료제 상용화 경험이 있는 GC녹십자와의 협업으로 한국에 치료제를 신속히 공급할 수 있게 되길 기대한다”고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력은 소아 희귀질환 극복을 위한 또 다른 중요한 이정표가 될 것”이라며 “국내 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 치료제의 조속한 상용화에 최선을 다하겠다”고 말했다.