헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 족부궤양(DFU)에 대한 미국 임상 3상을 조기 종료하고 분석 결과를 17일 발표했다. 분석 결과 신경허혈성 궤양에 엔젠시스가 효과가 있음이 확인됐다.

엔젠시스의 DFU 임상 3상에서 지금까지 등록된 ITT분석(치료의향분석) 환자는 총 44명으로 이 중 30명은 신경허혈성 궤양(neuroischemic ulcer) 환자였다. 소수 환자에서는 치료 전 궤양의 크기에서 이상치(outlier)를 보였다. 

엔젠시스를 주사한 전체군에서는 주사 후 3~6개월 사이에 궤양 완치에 대한 트랜드가 관찰됐다. 특히 신경허혈성 궤양군에서는 주사 후 5개월째에 위약군 대비 통계적으로 의미 있는 높은 완치율(63%)이 관찰됐다. 이들 중, 치료 전에 측정하는 기저값 이상치를 가진 3명을 제외한 경우에는 주사 후 4개월·5개월· 6개월 째에 위약군 대비 5배 높은 완치율(각각 55.6%·66.7%·66.7%)을 보였다. 또 신경허혈성 궤양을 가진 환자군에서는 발목상완지수(ABI) 역시 엔젠시스군이 위약군 대비 0.25가 높았다.

이번 결과는 당뇨병성 족부궤양에서 가장 많은 비중을 차지하는 것으로 알려진 신경허혈성 궤양에 대해 엔젠시스가 특히 효과가 있음을 보여준다. 

이번 DFU 임상 3상의 총책임자 중 한 명인 데이비드 암스트롱(David Armstrong) 미국 서던캘리포니아대학교 의과대학 외과 교수는 “엔젠시스의 이번 DFU 미국 3상 중간 분석 데이터는 고무적인 결과로서 매우 흥미롭다”며  “이 분야는 전 세계적으로 환자 수가 빠르게 증가하고 있고 특별한 치료법이 없어 미충족의료수요가 매우 높은데 임상연구를 계속 진행해 유망한 데이터를 확인할 수 있기를 기대한다”고 말했다.