한독은 울토미리스(성분명: 라불리주맙)가 7일부터 발작성 야간혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료에 대한 건강보험급여를 적용받는다고 밝혔다.

울토미리스는 미국 알렉시온사가 개발하고 한독이 국내에 제공해왔던 솔리리스의 후속 제품이다. 미국·독일·영국·스위스 등에서 출시됐으며 국내에서는 2020년 5월 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로 허가를 받았다. 울토미리스의 가장 큰 특징은 기존 에쿨리주맙(제품명: 솔리리스)에 비해 투여 간격이 길다는 것이다. 기존 에쿨리주맙 보다 약 4배 연장된 반감기를 갖고 있어 기존 2주 1회 투여에서 8주 1회 투여가 가능하다.

이번 급여 결정은 발작성 야간혈색소뇨증 환자를 대상으로 진행된 두 건의 전향적 연구 결과(301 연구, 302 연구)를 토대로 이루어졌다. 두 건의 연구 결과에서 울토미리스는 수혈회피·LDH 정상화·LDH 변화율 등의 1차 평가측정항목과 LDH 변화율·FACIT-Fatigue 점수 변화·돌발성 용혈·헤모글로빈 수치 안정을 본 2차 평가측정항목에서 기존의 에쿨리주맙과 대비해 치료 결과의 비열등성을 입증했다. 

또 302 연구의 연장 치료 연구로 솔리리스와 울토미리스 모두로 치료를 받은 경험이 있는 발작성 야간혈색소뇨증 환자들을 대상으로 진행된 선호도 평가 연구에서 93%의 환자가 울토미리스를 선호한 것으로 나타났다.

김영진 한독 회장은 “울토미리스는 긴 투여 간격으로 연간 병원 방문 횟수를 26회에서 6.5회로 줄일 수 있을 뿐 아니라 사회생활 지속과 장기 여행 기회 등 환자 삶의 질을 높이는 데 도움이 될 수 있을 것으로 기대한다”며 “한독은 혁신적인 치료제를 지속적으로 국내에 선보이고 있으며 앞으로도 희귀질환 환자들이 양질의 치료 혜택을 누릴 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.