식품의약품안전처는 한국노바티스가 허가 신청한 ‘졸겐스마주’(Zolgensma 성분명 오나셈노진 아베파르보벡 Onasemnogene abeparvovec)를 ‘첨단재생바이오법’ 시행 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다고 28일 밝혔다.

이번에 허가한 ‘졸겐스마주’는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제로 첨단바이오의약품에 해당된다.

첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등으로 ‘첨단재생바이오법’에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.

졸겐스마주는 생존운동뉴런1(survival motor neuron 1, SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환인 ‘척수성근위축증(spinal muscular atrophy, SMA)’ 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제다.

이 약으로 치료받는 환자는 기능을 하지 못하는 SMN1 유전자 대신 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 SMN 단백질을 만들 수 있게 된다.

졸겐스마주는 SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성근위축증 환자 중 제1형 척수성 근위축증으로 진단되거나, 생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다.

식약처는 ‘첨단재생바이오법’의 심사기준에 따라 신청 의약품에 대한 품질과 안전성·효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사·평가했다고 밝혔다.

졸겐스마주는 ‘첨단재생바이오법’ 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 투여일로부터 15년간 이상사례 등을 추적해야 하며 처음 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사 한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.