헬릭스미스가 일부 신약 연구개발 프로젝트를 분리독립하는 스핀오프 형태로 2개의 자회사로 설립한다고 14일 밝혔다.
 
스핀오프를 추진하는 신약 연구개발 프로젝트는 주요 신경근육 퇴행질환을 타깃으로 하는 치료제를 개발하는 AAV기반 유전자 치료제 부문과 암세포를 인지하는 CAR 유전자를 조작해 암세포를 파괴하는 고형암 CAR-T 세포 유전자 치료제 부문이다.

AAV기반 유전자 치료제 부문은 뉴로마이언(Neuromyon)이고, 고형암 CAR-T세포 기반 유전자 치료제 개발은 카텍셀(Cartexell)이다. 양사 모두 헬릭스미스가 특허를 현물출자하는 형태로 설립됐다. 헬릭스미스는 양 사의 연구개발 파이프라인이 모두 비임상 단계지만, 분리·독립하는 스핀오프를 통해 자금을 마련하면 3년 내 다수의 임상을 추진해 가시적인 성과를 도출할 수 있을 것으로 기대했다.
 
뉴로마이언은 AAV 유전자 치료제 개발에 집중한다. AVV는 인체에서 안정적으로 장기간 유전자를 발현하는데 유용한 유전자 절달체인 벡터의 일종이다. 유전자를 특정 장기에 전달하는데 유리하다. 뉴로마이언이 개발중인 NM301은 HGF 유전자에 발현하는 AAV 유전자 치료제로, 중추신경을 타겟으로, 신경퇴행을 막으면서 재생작용을 통해 증상을 완화한다. 현재 뉴로마이언은 근위축성 측삭경화증(ALS)을 비롯해 다발성경화증(MS)·뒤센근이영양증(DMD) 등을 중심으로 비임상 시험을 진행중이다. 2022년 말 미 FDA 임상시험계획(IND) 신청을 목표로한다.
 
카텍셀은 차세대 CAR-T세포 치료제를 연구개발한다. CAR-T세포는 바이러스 벡터를 사용하여 일반적인 T세포를 조작, 암세포를 파괴할 수 있는 특별한 T세포로 만든 것이다. 지금까지 개발된 CAR-T 기술은 혈액암을 대상으로 한다. 카텍셀은 차세대 CAR-T 기술(CAR-T 2.0)을 적용해 고형암에도 적용가능한 CAR-T치료 신약을 개발한다. 고형암은 특유의 복잡성으로 기존 CAR-T 기술을 활용하기 어렵다. 카텍셀이 개발한 기술은 암세포를 인지하는 CAR 유전자는 무론 고형암 특유의 방어망을 뚫을 수 있는 유전자를 함께 넣어 CAR-T 세포의 항암 기능을 강화한 것이 특징이다.

카텍셀은 고형암 대상 CAR-T세포 치료제 파이프라인을 다수 보유하고 있다. 가장 앞서가는 ‘CX804’는 신경세포종, 난소암 등을 타겟으로 한다. 이 외에도 CX803, CX805 등 다수의 CAR-T 치료제가 개발 중이다. 현재 비임상 연구 진행 중으로 2022년 상반기 첫 임상시험을 시작으로 매년 1~2개의 임상시험이 진행될 예정이다.
 
김선영 헬릭스미스 대표는 “헬릭스미스에는 엔젠시스(VM202) 외에도 가치가 높은 신약물질이 많다”며 "이번 스핀오프를 통해 AAV·CAR-T 세포 등 잠재력이 높은 신약후보물질 파이프라인 개발속도가 빨라질 것“이라고 기대했다.