월 1회 투여 단장증후군 치료 신약 … 11일 선천성고인슐린증 치료제 ‘LAPSGlucagon Analog’ 이어 두 번째 성과
한미약품은 희귀질환 단장증후군 치료제로 개발 중인 바이오신약 ‘LAPSGLP-2 Analog’(개발명 HM15912)가 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 희귀 소아 질병 의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPD)으로 추가 지정됐다고 30일 밝혔다. 지난 24일 선천성 고인슐린증 치료 신약 ‘LAPSGlucagon Analog’가 RPD로 지정받은 데 이어 올해 두 번째 성과를 이뤄냈다. LAPSGLP-2 Analog의 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 월 1회 투여를 목표로 개발하고 있다.
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애로 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 성장과 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적 영양보충이 필요하며 심하면 생명을 위협할 수 있다.
한미약품은 단장증후군 적응증으로 LAPSGLP-2 Analog의 국내 임상 1상을 진행하고 있다. 올해 하반기 미국·유럽 임상 2상을 시작할 예정이다. LAPSGLP-2 Analog는 2019년 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 단장증후군 치료 희귀의약품으로 지정됐다.
RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하기 위한 FDA의 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질의 시판허가를 받을 경우 향후 다른 제품 개발시 사용할 수 있는 우선리뷰바우처(Priority Review Voucher, PRV)를 받을 수 있다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 혜택을 받는 권리다. 다른 제품의 시판허가 절차시 사용하거나 회사 간 PRV를 판매 또는 양도할 수도 있다.
권세창 한미약품 사장은 “자체개발 플랫폼 기술인 랩스커버리 적용 파이프라인으로 희귀약 지정만 13건을 받아 이 분야에서 혁신성을 인정받고 있다”며 “연구개발 및 적응증 확대를 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 환자의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.
목록
