한미약품은 선천성 고인슐린증 치료제 후보물질인 ‘랩스글루카곤아날로그’(LAPSGlucagon Analog·개발명 HM15136)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질병의약품(RPD)으로 지정됐다고 26일 밝혔다. 

RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하기 위해 제정한 제도로 RPD 지정 후보물질이 시판허가를 받으면 다른 의약품을 6개월 내에 허가받을 수 있는 권리인 신약우선심사권(PRV)을 받는다. 회사는 이를 후속 의약품 허가 시 사용하거나 다른 제약사에 판매할 수 있다.

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환이다. 신생아 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발생한다. 이 중 약 60%는 생후 1개월 안에 진단이 가능하지만 정식 치료제는 없다.

랩스글루카곤아날로그는 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기를 개선한 후보물질로 기존 치료제와 달리 주 1회만 투여하면 된다.

한미약품은 랩스글루카곤을 선천성 고인슐린증 치료제 외에도 비만 치료제, 인슐린 자가면역 증후군 치료제 등으로 개발하고 있다. 미국에서 비만 치료제 임상 1상을 진행 중이다. 2018년 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 선천성 고인슐린증 치료 희귀의약품으로 지정됐으며 올해 초 EMA로부터 인슐린 자가면역 증후군 치료 희귀의약품으로 추가 지정됐다.

권세창 한미약품 대표이사는 “현재 한미약품이 개발 중인 혁신신약 파이프라인은 FDA와 EMA로부터 12건의 희귀약 지정을 받았다”며 “희귀질환으로 고통받는 전세계 환자 삶의 질을 높이는데 기여하겠다”고 말했다.