◯···헬릭스미스는 당뇨병성말초신경병증(diabetic peripheral neuropathy, DPN) 치료 신약후보물질 ‘엔젠시스(VM202)’에 대한 미국 임상 3-2상이 시작된다고 26일 밝혔다. 엔젠시스는 2018년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 만성질환으로는 첫 첨단재생의약치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)로 지정된 유전자 치료제다. RMAT는 혁신적 재생치료법의 개발 및 승인 가속화를 위해 FDA가 만든 제도로 개발 과정에서 FDA와 긴밀히 협의하며 임상연구를 진행할 수 있다.

이 회사는 지난 2월 엔젠시스가 임상 3-1상에서 위약 대비 통계적으로 유의미하지 않아 주평가지표 달성에 실패했다고 밝혔지만 임상 3-1B상에서 안전성·유효성이 확인돼 후속 조치로 이번 임상 3-2상을 다시 시작할 방침이라고 설명했다.

이번 임상은 미국에서 환자 152명을 대상으로 하버드대 의대 산하 브리검여성병원(BWH) 등 미국 내 15개 임상시험센터에서 진행된다. 주요 평가 지표는 첫 주사 후 6개월 째에 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일간의 평균 통증 감소 효과다. 위약 대비 유효성을 통계적으로 평가한다. 부 평가지표는 첫 주사 후 6개월 째에 지난 1주일 간의 가장 심한 통증의 감소 효과가 위약 대비 유효한지, 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과가 50% 이상인 환자 비율이 위약 그룹 대비 통계적으로 유효하게 차이가 있는지 여부다.

회사 측은 우수 임상시험기관(CRO)을 선정해 환자 모집, 임상 운영 및 데이터 기록 등 모든 분야에서 임상시험 자체와 산출되는 데이터가 최상급으로 관리되도록 준비했다고 강조했다. 임상 운영을 총괄할 1차 CRO는 물론 통증 분야 데이터 품질관리에 전문성을 지닌 2차 CRO도 선정했다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “엔젠시스의 빠른 상용화와 신약 가치 제고를 위해 이번 임상 3-2상의 성공적 운영에 최선을 다할 것”이라고 말했다. 

◯···한국제약바이오협회는 25일 서울 서초구 제약회관에서 캠브리지 이노베이션센터(CIC) 입주 기념식을 개최했다고 밝혔다. 이날 행사는 협회 임직원 및 CIC 입주사 관계자 등이 온라인으로 참여하는 형태로 진행됐다.

CIC는 1999년 마련된 공유사무실로 보스턴, 마이애미 등 총 7개 지역에 위치하고 있으며 지난해 기준 5000여개 기업이 입주하고 있다. CIC에서는 입주 기업 간 교류, 각 지역 기업·연구소 등과 실시간 정보공유 및 파트너십이 이뤄지기 때문에 연구개발(R&D) 협업이나 기술이전, 합작투자법인(JV) 설립 등이 활발하다. 이에 중국, 독일, 캐나다, 벨기에 등 각국 정부에서도 CIC에 자국기업 중심 거점을 두고 글로벌 시장 진출을 지원하고 있다.

협회는 보스턴 CIC 내 한국오피스를 마련해 사무실을 운영하고, 현지 자문단을 운영해 정보 제공 등 초기의 안정적인 진입을 도울 예정이다. 이를 위해 기업 대상 설문조사를 바탕으로 법률·특허, 임상, 투자, 인허가(RA), 사업개발(BD), 네트워킹 등 지원 희망 분야를 선정해 각 분야 현지 전문가를 자문위원으로 위촉했다.

CIC에는 유한양행과 GC녹십자 등 국내 기업이 앞서 입주했다. 한국제약바이오협회 공용 사무실 입주 기업은 △대웅제약 △동성제약 △동아에스티 △보령제약 △삼일제약 △아밀로이드솔루션 △일동제약 △종근당 △현대약품 △휴온스 등 10개사다.

이날 이들 기업 사업개발·해외사업 부문 등 담당자는 3분 스피치를 통해 해외 진출에 나서는 자사의 특장점과 CIC를 활용한 글로벌 오픈이노베이션 전략(GOI) 등을 소개했다.

김강립 보건복지부 차관은 “이번 CIC 입주는 코로나19 이후 본격적인 미국 제약시장 진출을 위해 자체 개발 역량을 키우고 협력 파트너를 찾아가는 과정을 신속하고 효과적으로 수행할 수 있게 된다는 점에서 큰 의미가 있다”며 “정부는 더 많은 기업이 CIC에 입주해 혜택을 받고 성과를 낼 수 있도록 다양한 지원 방안을 고민할 것”이라고 말했다.