씨에스엘베링(CSL Behring)의 ‘앱스틸라주’(AFSTYLA, 성분명 로녹토코그알파 lonoctocog alfa)가 최근 소아 및 성인 A형 혈우병 치료제로 식품의약품안전처로부터 시판 허가를 받았다. 앱스틸라는 특수 개발된 최초이자 유일한 단일사슬형 A형 혈우병 치료제다. 주 2~3회 투여로 출혈 관리 효과가 장기간 지속되며 체내에서 활성화될 경우 혈액응고 제8인자와 동일한 효과를 낸다.
 

이 약은 A형 혈우병 성인 및 소아 환자의 △출혈 억제 및 예방 △출혈 예방 또는 빈도 감소를 위한 일상적인 예방요법 △수술 전후 예방(외과적 예방)에 사용된다. 폰빌레브란트병(von Willebrand Disease, vWD) 치료에는 적용되지 않는다.
 

앱스틸라는 미국 식품의약국(FDA), 유럽연합(EU) 집행위원회로부터 A형 혈우병 치료제로 허가돼 미국·독일·이탈리아·일본 등에서 처방되고 있다.
 

이번 승인은 AFFINITY 연구 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 이 연구는 소아·청소년·성인 A형 혈우병 환자 대상 2건의 중추적인 연구와 기존 연구를 연장한 1건의 오픈라벨 다기관 연구를 포함하고 있다.
 

이들 임상시험 결과 앱스틸라 예방요법을 받은 환자의 연간자연출혈빈도(Annualized Spontaneous Bleeding Rate, AsBR)가 평균 0.00로 나타났다.
 

손지영 씨에스엘베링코리아 한국지사장은 “앱스틸라는 SK케미칼이 호주 제약사 CSL베링에 기술수출한 치료제“라며 ”FDA·EMEA 승인에 이은 식약처 허가로 국내 환자에게 혁신적인 새 치료 혜택을 제공할 수 있어 기쁘다”고 말했다.