세계 최초 혁신신약 PRS저해제 … 심사비용 면제·우선심사 신청권·승인 후 7년간 독점권 부여 등 혜택
대웅제약은 지난 8일 세계 최초 혁신신약(First-in-Class) PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해제 ‘DWN12088’이 희귀난치성 질환인 특발성폐섬유증에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.
미 FDA의 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도로 ODD 승인을 받은 치료제는 신약허가 심사비용 면제, 우선심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.
DWN12088은 PRS 단백질 활성만을 선택적으로 감소시켜 폐섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제시키는 기전을 가진 경구용 섬유증 치료제다. 전임상에서 기존 약물 대비 우수한 효능과 안전성을 확인했으며 현재 호주 인간연구윤리위원회(Human Research Ethics Committee, HREC)에 임상 1상 시험계획서를 제출한 상태다.
특발성폐섬유증은 폐가 서서히 굳어지면서 폐 기능을 상실하는 간질성 폐질환 중 하나로 치료가 어렵고 진단 후 5년 생존율이 40% 미만으로 알려진 희귀질환이다.
전승호 대웅제약 사장은 “이번 희귀의약품 지정으로 폐섬유증 환자에게 안전한 치료제를 제공할 수 있을 것”이라며 “폐섬유증 외에도 피부, 신장, 간, 심장섬유증 등 다양한 질환에 대한 연구를 확대해 연구개발(R&D) 역량을 강화하겠다”고 밝혔다.
DWN12088은 지난 2월 국내 섬유질환 치료제 개발 필요성을 인정받아 범부처신약개발사업단 신약개발 부문 지원대상으로 선정됐다.
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