한미약품이 독자적플랫폼 기술인 랩스커버리를 적용해 단장증후군치료 바이오신약으로 개발 중인 ‘LAPSGLP-2 Analog(코드명 HM15912)’가 지난 1일 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 3일 밝혔다.
 
단장증후군은 선천적 또는 후천적으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 한미약품은 LAPSGLP-2 Analog가 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장촉진 효과로 단장증후군을 앓는 환자 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
 
FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도로 세금감면, 허가신청비용면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 부여 등 다양한 혜택이 주어진다.
 
FDA는 2018년 한미약품이 개발한 ‘LAPSGlucagon Analog(HM15136, 선천성 고인슐린증)’와 ‘오락솔(혈관육종)’, ‘FLT3(HM43239, 급성골수성백혈병)’ 3종을 희귀의약품으로 지정했다.
 
권세창 한미약품 대표이사는 “희귀질환 치료제는 환자의 고통을 희망으로 바꿀 수 있다는 점에서 제약기업의 사명을 실현할 수 있는 분야”라며 “빠르게 상용화할 수 있도록 연구개발에 전념할 것”이라고 말했다.