GC녹십자는 지난 3일 일본 클리니젠과 뇌실투여 방식 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 4일 밝혔다. 클리니젠은 영국에 본사를 둔 제약사다. 특수의약품 상업화에 주력하고 있으며 일본을 포함한 전세계 11곳에 지사를 두고 있다.

이번 계약에 따라 일본 클리니젠은 일본 내 헌터라제 ICV의 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 갖게 됐다. GC녹십자는 상업화 이후 판매 수익에 대한 로열티를 받게 되며 계약금과 마일스톤은 양사간 합의에 따라 비공개다.

헌터증후군은 이두로네이트-2 설파타제(IDS)효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 국내에 70여명, 일본에는 150여명의 환자가 있으며 전세계적으로 약 2000여명이 앓고 있는 것으로 추정된다.

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식의 제형이다. 상업화가 완료되면 뇌실투여 방식으로는 세계 최초의 헌터증후군 치료제가 된다.

GC녹십자 관계자는 “뇌실투여 제형은 헌터증후군의 미충족 수요에 대한 치료옵션 확보 차원에서 의미가 크다”며 “약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못해 지능저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있어 헌터증후군 중증 환자의 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 설명했다.

일본에서 실시한 ‘헌터라제 ICV’ 임상 1·2상에서 지능저하를 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산(HS)’이 크게 감소하는 것으로 나타났다. 이 임상은 오쿠야마 토라유키 일본 국립성육의료연구센터 교수가 주도했다.

나카무라 요시카즈 일본 클리니젠 대표이사는 “이번 GC녹십자와의 제휴로 일본 내 헌터증후군 환자에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있게 돼 환자의 삶에 큰 변화가 일어날 것”이라고 밝혔다.

일본 클리니젠은 뇌기능을 개선하는 방식의 헌터증후군 치료제 시장을 선점하기 위해 올해 안에 일본에 허가신청을 진행할 계획이다.

허은철 GC녹십자 사장은 “클리니젠과의 이번 파트너십으로 헌터라제의 가치와 경쟁력을 더욱 높이게 됐다”며 “새로운 치료 환경과 기회를 제공해 실질적인 변화를 만들 것”이라고 말했다.