한독은 지난달 20일 아미커스테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)와 파브리병 치료제 ‘갈라폴드(성분명 미갈라스타트염산염 migalastat hydrochloride)’의 국내 판매 계약을 체결했다고 5일 밝혔다. 이 치료제는 순응변이(amenable mutation)를 가진 파브리병 확진 환자에 사용할 수 있는 세계 최초 경구용 약이다. 미국, 유럽연합, 스위스, 호주, 캐나다, 이스라엘, 일본에서 판매 중이다.

갈라폴드는 국내에서 긴급도입이 필요한 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 2017년 말 식품의약품안전처의 품목허가를 받았으며 지난 1일부터 보험급여를 적용받았다.

파브리병은 알파갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A)라는 효소의 결핍으로 발생하는 희귀질환이다. 이 효소가 부족하면 당지질 축적을 유발해 신체 내 다양한 세포기능 저하를 초래해 심혈관질환, 뇌졸중, 신부전 등 심각한 합병증을 일으키고 심하면 사망에 이른다.

김영진 한독 회장은 “파브리병 치료에서 15년 만에 선보이는 새로운 치료옵션이자 혁신적인 신약 갈라폴드를 국내 도입하게 됐다”며 “파브리병 환자의 건강한 삶을 위해 노력하겠다”고 말했다.

아미커스테라퓨틱스는 미국에 글로벌 본사와 영국에 국제본부를 둔 바이오텍 회사로 희귀대사질환 치료를 위한 신약개발·공급에 주력하고 있다.