JW중외제약은 항체보유 A형 혈우병 예방요법제 ‘헴리브라피하주사’(성분명 에미시주맙 emicizumab)가 식품의약품안전처로부터 시판 허가를 받았다고 20일 밝혔다. 일본 쥬가이제약이 개발한 헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제다. 기존 치료제에 내성을 띠는, 즉 제8인자의 억제인자(항체)를 보유한 환자에게 적합하다.

헴리브라는 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방했다. 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class)이다.

정맥주사가 아닌 피하주사 제형으로 A형 혈우병치료제가 품목허가를 받은 것은 처음이다. 지금까지 출시된 치료제는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나 헴리브라는 주 1회 피하주사로 예방효과가 지속되는 등 환자의 편의성을 개선하면서 지속효과도 향상시켰다.  특히 혈액 내 부족한 제8인자와 비슷한 물질(유사단백질)을 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과를 보였다.

회사 측은 건강보험심사평가원과 보험약가 협의를 거쳐 헴리브라를 국내 시장에 본격 선보일 계획이다. 이와 함께 2주, 4주 단위로 투여 주기를 늘릴 수 있도록 용법·용량을 확대하하고 제8인자에 대한 항체가 없는 일반 A형 혈우병에 대한 예방요법제로도 효능·효과를 넓혀나갈 방침이다.

신영섭 JW중외제약 대표는 “희귀질환인 항체보유 A형 혈우병뿐만 아니라 항체 미보유 환자에게도 사용될 수 있도록 조속히 출시 절차를 마무리해 평생 치료제를 투여받아야 하는 환자의 삶의 질 향상에 기여할 것”이라고 말했다.