GC녹십자는 지난 14일 식품의약품안전처로부터 혈우병 항체치료제 ‘MG1113’의 임상 1상 계획을 승인받았다고 17일 밝혔다. 국산 혈우병 항체치료제가 임상 단계에 진입한 것은 이번이 처음이다.

이 치료제는 혈액내 부족한 응고인자를 주입하는 기존 방식과 달리 혈액응고인자를 활성화하는 항체로 만들어졌다. 항체치료제 특성상 기존약이 듣지 않는 환자와 혈우병 A·B형 환자 모두 사용할 수 있다.

기존 약보다 긴 반감기와 고농도 제형으로 약물 투여 횟수를 줄이고 피하주사로 처방이 가능해 환자의 편의성이 개선될 수 있다. 혈우병 환자는 평생 주기적으로 치료제를 투여받기 때문에 제약업계는 편의성 개선을 혈우병 치료제 연구의 핵심으로 본다.

MG1113의 안전성을 평가하는 이번 임상이 잘 마무리되면 다음 단계 임상에서부터 기존약의 대안이 될지 검증한다. 이는 희귀질환 분야의 미충족수요(unmet needs)에 대한 치료 옵션 확보 차원에서 큰 의미가 있다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “기존 치료제에 내성이 생긴 ‘혈우병 항체’ 환자를 위한 치료제 개발이 필요하다”며 “차세대 약물 개발은 임상을 진행하는 것 자체가 기술적 축적 차원에서 의미가 있다”고 말했다.