길리어드사이언스코리아는 지난 13일 식품의약품안전처로부터 만성C형 간염치료제 ‘하보니(성분명 레디파스비르 ledipasvir/ 소포스부비르 sofosbuvir)’이 유전자형 2형 및 청소년 환자에 대한 적응증 확대를 승인받았다고 19일 밝혔다.

이번 적응증 확대로 하보니는 성인의 유전자형 1,2,4,5,6형에서 투여 가능한 만성C형간염 치료제로 인정받았다. 특히 국내에서 두 번째로 많은 유전자형 2형 환자에서 사용할 수 있는 기회를 얻었다. 만 12세 이상 청소년의 유전자형 1,2,4,5,6형의 치료도 가능해져 국내에서 유일한 청소년환자 치료제가 됐다.

이 약은 1일 1회 1정만 복용하면 돼 환자의 복약편의성을 개선했고, 높은 순응도를 기대할 수 있다. 국내에서 유일하게 프로테아제억제제(PI, protease inhibitor) 성분이 포함되지 않아 Child-Pugh B 또는 C 등급의 간경변 및 간이식 후 성인환자 등 중증 간질환 환자가 제한없이 사용할 수 있다.

이번 허가는 일본 유전자형 2형 환자 239명을 대상으로 소발디+리바비린 병용요법 대비 하보니 단독요법의 안전성 및 효과성(코호트1)을 연구한 임상자료와 리바비린 불내약성 또는 부적합 환자군에서 하보니 단독요법의 유용성(코호트2)을 검증한 임상연구를 통해 이뤄졌다. 이들 연구엔 간경변 동반환자(34명), 이전 치료 경험이 있는 환자(80명)가 다수 포함됐다. 환자의 평균연령은 코호트1에서 하보니 단독요법 59세(106명), 소발디+리바비린 병용요법 63세(108명)였다. 코호트2에서 하보니 단독요법 77세(25명)였다.

코호트1 연구에서 하보니 단독요법으로 환자의 96%가 완치를 의미하는 SVR12(Sustained Virological Response, 12주간 지속바이러스반응률, 치료종료 후 12주째에 혈중 C형간염바이러스 RNA가 검출되지 않은 상태)에 도달해 소발디+리바비린 병용요법 95% 대비 비열등성을 입증했다. 코호트2 연구에서 리바비린 불내약성 또는 부적합으로 하보니 12주 단독요법으로 치료 받은 유전자형 2형 환자에서는 96%의 SVR12를 보였다. 두 연구 모두 환자 연령대가 높았으나 단독요법은 모든 결과에서 높은 SVR을 달성했다.

하보니는 간경변이 없거나 대상성 간경변이 있는 만 12세 이상 청소년의 유전자형 1,2,4,5,6형에서 사용할 수 있는 만성C형간염 치료제로도 승인받았다. 유전자형 1형인 12세 이상 18세 미만 청소년 100명을 대상으로 확인한 연구에는 이전 치료 경험이 없거나 치료 경험이 있는 환자 모두가 포함됐다. 연구 결과 바이러스 돌파 및 재발 환자는 나타나지 않았으며 유전자형 1형 환자의 98%에서 SVR12를 기록했다.

이승우 대표는 “국내외에서 발표되는 리얼월드데이터를 바탕으로 우수한 효능을 입증하고 있는 만큼 많은 국내 C형간염 환자가 치료를 받을 것”이라며 “C형간염 치료의 미충족 수요를 해결하고 질병퇴치에 앞장서겠다”고 밝혔다.