한미약품은 자사의 차세대 급성골수성백혈병 치료 신약후보물질(HM43239)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 31일 밝혔다.

HM43239는 급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia)을 유발하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서 기존 FLT3저해제의 약물내성을 극복한 차세대 신약후보물질로 FDA로부터 임상 1상 허가를 받았으며 미국 MD앤더슨암센터에서 연구를 시작한다.

FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)는 조혈모세포 및 조혈전구세포의 생존, 증식, 분화, 세포자멸사 등에 중요한 역할을 하는 효소다. FLT3 돌연변이가 발생하면 하위신호전달이 지나치게 활성화되고 세포가 비정상적으로 증식해 백혈병이 발병한다. 급성골수성백혈병 환자의 약 30%가 FLT3 돌연변이를 가지고 있다.      

FDA 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄지도록 지원하는 제도로 세금 감면, 허가신청비용 면제, 동일계열 첫 시판허가 승인 시 7년간 독점권 부여 등 다양한 혜택이 주어진다.

한미약품의 신약후보물질이 희귀의약품으로 지정된 건 이번이 세번째다. 지난 2월 선천성고인슐린증 치료제로 개발 중인 LAPS Glucagon Analog(HM15136)가, 지난 4월엔 혈관육종 치료를 위한 경구용 항암신약 ‘오락솔(Oraxol)’이 지정됐다.

권세창 한미약품 대표이사는 “HM43239를 비롯한 다양한 신약이 희귀의약품으로 지정돼 파이프라인이 확장되고 있다”며 “환자를 위한 상용화를 서두르겠다”고 말했다.