한독과 제넥신이 제 57회 유럽 소아내분비학회(The 57th Annual ESPE Meeting)에서 소아 환자를 대상으로 한국·유럽에서 진행한 지속형 성장호르몬 ‘GX-H9’ 임상 2상의 12개월 키 성장속도 결과를 28일 발표했다.

GX-H9은 제넥신의 원천기술인 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 호르몬제로 주 1회 또는 월 2회 투여를 목표로 한독과 제넥신이 공동개발하고 있다. 2016년엔 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정받았다.

이번에 발표된 내용은 한국과 유럽 등 10개국 27개 내분비센터에서 연구하는 GX-H9의 소아 임상 2상 결과다. 12개월 치료를 완료한 50명의 환자를 대상으로 지노트로핀(Genotropin 성분명 소마트로핀 Somatropin)과 GX-H9의 12개월 키 성장속도를 비교했다. 그 결과 지노트로핀을 매일 투여한 대조군의 연간 키 성장속도는 약 9.14㎝/year인 반면 GX-H9을 주 1회 0.8㎎/㎏, 1.2㎎/㎏ 투여한 군은 각각 약 10.50㎝/year, 11.76㎝/year의 성장속도를 보였다. 2주 1회 2.4㎎/㎏을 투여한 군은 약 11.03㎝/year의 성장속도를 보여 대조군과 비교해 우수한 효과를 나타냈다. 

12개월과 6개월 결과에선 유의미한 키 성장속도 차이가 관찰되지 않았으며 주사 부위의 지방위축증, 인슐린저항성 등의 부작용이 보고되지 않았고 지노트로핀 투약군과 동등한 수준의 안전성을 보였다. 주 1회 또는 2주 1회 용법으로 투여하면 모두 대조군과 비견한 우수한 키 성장속도를 보여 지속형 제형의 가능성을 확인했다.

GX-H9는 글로벌 신약개발 R&D를 지원하는 범부처신약개발사업단의 범부처전주기신약개발사업 과제로 선정돼 ‘차세대 인성장호르몬 제제(GX-H9)의 소아 성장호르몬결핍(PGHD, pediatric growth hormone deficiency) 환자 대상 글로벌 임상 2상 승인 및 수행, 글로벌 라이선스 아웃’ 연구를 성공적으로 진행하고 있다. 내년 초엔 미국 FDA에 임상 3상을 신청할 계획이다.