샤이어코리아는 유전성혈관부종(HAE)치료제 ‘피라지르 프리필드시린지’(성분명 이카티반트아세테이트, icatibant acetate)를 비급여 출시한다고 21일 밝혔다. 이 약은 3㎖ 용량의 사전충전형 주사기 제형으로 환자 스스로 피하주사할 수 있다.
HAE는 체내 C1-에스테라제 억제제 성분이 결핍되거나 기능 이상으로 손·발·복부·후두부 조직들이 붓는 희귀질환이다. 전세계적으로 1만~15만명 당 1명꼴로 발생한다. 국내에는 지난해 기준 약 65명의 환자가 있는 것으로 추정된다.
HAE의 급성발작이 후두부에 발생하면 최소 20분에서 평균 8.3시간 내에 기도폐색으로 질식사할 수 있고, 장관에 부종이 발생하면 장폐색을 일으켜 장괴사로 이어지므로 빠른 대처가 필요하다.
HAE를 치료하지 않을 경우 한 달에 평균 2~4번 발작을 겪게 되는데 다음 발작의 강도를 가늠할 수 없다. 발작이 일어나면 평균 24~72시간 또는 최대 7일 이상 증상이 지속될 수 있다.
피라지르는 주요 임상시험 ‘Trial1’에서 투여 후 급성발작을 50% 감소시키기까지 2시간이 걸려 위약(19.8시간) 대비 효과가 입증됐다. 증상이 충분히 개선되지 않을 경우 6시간 간격으로 주사할 수 있으나 24시간 이내 3회 넘게 투여하지 않는다. 임상에서 한 달 동안 8회를 초과해 투여한 사례는 없다.
이 회사는 지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회로부터 피라지르의 급여적정성을 인정받았다. 이후 약가협상이 결렬됐지만 국내에 HAE 급성발작치료제가 전무한 상황을 고려해 비급여로 먼저 출시했다.
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