휴온스와 한국화학연구원은 지난 14일 단백질 분해 플랫폼 기술(PROTAC, Proteolysis-Targeting Chimaera)을 활용한 난치성 간질환 표적치료제 공동연구 협약을 체결했다고 밝혔다.

국내 최초로 단백질 분해 플랫폼 기술을 자체 개발한 화학연구원은 첫 파트너사로 휴온스를 선정했다. 세포 내 유비퀴틴·프로테아좀(ubiquitin-proteasome)이 단백질을 분해하는 기전을 활용하면 질병을 일으키는 특정 단백질을 제거할 수 있다. 기존 저분자 화합물이 조절할 수 없었던 85% 이상의 질병 유발 단백질에 결합해 약제내성 문제 극복도 가능하다. 체내 효소로 표적단백질을 반복적으로 분해하므로 적은 양을 투여해도 뛰어난 효과를 발휘하고, 부작용 위험이 낮을 것으로 기대된다.

간질환(비알코올성지방간염·간섬유화·간경변·간암 등)은 인구 고령화와 생활방식 변화로 환자가 늘고 있다. 하지한 마땅한 약제가 없어 신약개발 요구가 높다. 특히 비알코올성지방간염(NASH)은 전세계적으로 허가된 치료제가 하나도 없는 실정이다. 헬스케어 분야 시장조사업체인 글로벌데이터(Global Data)에 따르면 비알코올성지방간염치료제 시장은 2016년 약 6억달러(약 6600억원)에서 2026년에 250억달러(약 27조6300억원) 규모로 급성장할 것으로 전망된다.

최근 미국을 중심으로 단백질 분해 플랫폼 기술을 확보한 벤처기업이 속속 설립되고 있다. 글로벌 제약사도 이들 회사와 공동연구를 추진하는 등 단백질 분해 유도제 발굴에 대규모로 투자하고 있다.