사노피 젠자임 한국사업부는 경구용 고셔병치료제 ‘세레델가’ (성분명 엘리글루스타트, eliglustat)가 투여 편의성을 바탕으로 미국·유럽 등 선진국에서 기존 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)을 빠르게 대체하고 있다고 4일 밝혔다.

이 회사는 지난 2일 서울 역삼동 노보텔앰배서더강남에서 고셔병 치료 최신지견을 공유하는 ‘아시아·태평양 고셔 리더십아카데미’(Asia Pacific Gaucher Leadership Academy, GLA)를 개최했다. 한국이 행사 개최국으로 선정된 것은 이 질환 연구와 치료평가에서 높은 위상이 반영됐기 때문이다.

국내외 고셔병 전문가 40명이 참석해 병원에서 정맥주사하는 ERT 표준치료법과, 경구 투여하는 기질감소치료법(Substrate Reduction Therapy, SRT) 관련 궁금증을 해소했다. 강의는 4개 세션으로 나뉘며, 총 14개로 구성됐다.

고셔병 치료법은 1990년대에 관리 가능한 질환으로 인식을 바꾼 ERT에서 세레델가 등 투여가 간편한 SRT로 진화했다. 히로유키 이다(Hiroyuki IDA) 일본 동경자혜회의대 교수가 최근까지 20년간 축적한 ERT 처방경험을 소개했다.

티모시 콕스(Timothy Cox) 영국 캠브리지대 의대 교수가 성인 제1형 고셔병 환자를 대상으로 한 세레델가의 연구결과를 발표했다. 그는 유럽 내 세레델가 임상연구를 주도했다. 이어 약 4년 6개월간 진행된 리얼월드(실제 진료현장) 데이터와 심혈관계 안전성 관련 데이터도 소개됐다.

마지막 세션에선 고셔병 세계 석학인 앤드류 버로우(Andrew Burrow), 클라우스 나이데라우 박사(Clause Niederau), 피에르 메종 블랑쉐(Pierre Maison-blanche) 박사 등이 패널로 참여해 토론했다. 선진국의 경우 세레델가로 치료한 환자들의 만족도가 높아 이 약이 기존 ERT 제제보다 처방이 빠르게 증가하는 것으로 나타났다.

좌장을 맡았던 유한욱 울산대 서울아산병원 의학유전학센터 교수는 “새 SRT인 세레델가가 많은 환자 삶의 질을 향상시킬 것으로 기대한다“고 말했다.

이 회사는 1984년부터 30여년간 리소좀축적질환(LSD) 중 하나인 고셔병을 연구해왔다. 1991년 세계 최초의 고셔병치료제인 ‘세레데이즈’(알글루세라제, alglucerase)를 시작으로 ERT 제제인 ‘세레자임’(이미글루세라제, imiglucerase)에 이어 SRT 제제인 ‘세레델가’를 출시했다. 세레델가는 하루 1~2회 복용하는 경구약으로 세레자임과 동등한 효과를 보인다. 2014년 미국 식품의약국(FDA)과 이듬해 국내에서 각각 시판허가를 받았다. 지난해 11월부터 건강보험이 적용된다.