샤이어코리아는 지난달 31일 주 2회 투여하는 장기지속형 혈우병A치료제 ‘애디노베이트주’(유전자재조합 제8혈액응고인자, 루리옥토코그알파페골)가 식품의약품안전처로부터 시판허가를 받았다고 밝혔다.

이 약은 국내에서 가장 많이 처방되는 혈우병A치료제인 ‘애드베이트’(유전자재조합 제8혈액응고인자)와 동일한 제8혈액응고인자 전장 단백질을 사용해 만든다. 혈액응고인자 성분에 고분자화합물인 폴리에틸렌글리콜(PEG, polyethylene glycol)을 붙이는 페길화(PEGylation) 기술이 적용돼 애드베이트 대비 반감기가 1.4~1.5배 길다.

제8인자 전장 단백질은 간에서 LRP-1(저밀도지단백 수용체 관련 단백질1, low density lipoprotein receptor-related protein 1) 수용체와 결합, 분해·제거된다. 이 때문에 기존 치료제는 일상 예방요법으로 주 3~4회 정맥투여해야 한다. 애디노베이트는 페길화 기술 덕분에 제8인자와 LRP-1수용체 간 결합을 막아 치료제의 효과 지속기간을 늘리고 일상 예방요법 투약 횟수를 주 2회로 줄였다.

애디노베이트는 한국·미국·영국·독일 등 20개국 소아·성인 혈우병A 환자 203명이 참여한 개방표지 2상 및 3상 임상연구에서 효과와 안전성이 입증됐다.

일상 예방요법으로 애디노베이트를 주 2회 투여한 그룹은 출혈·수술 시에만 치료제를 투여한 그룹 대비 전반적 연간출혈빈도(ABR)가 95% 감소했다. 일상 예방요법으로 애디노베이트를 투여한 환자의 40%는 출혈이 한 건도 발생하지 않았다.

문희석 대표는 “애디노베이트는 애드베이트의 효과와 안전성을 유지하면서 투약 횟수를 줄여 환자 편의성이 높다”고 말했다.

혈우병A는 X염색체 변이로 혈장 내 응고인자 중 제8인자가 부족해 발생하는 출혈성 질환이다. 국내 환자는 1600여명 이상으로 추정된다(한국혈우재단 ‘2016 혈우병백서’ 기준). 출혈이 반복되면 관절 형태·기능 이상이 나타난다. 구인두강·중추신경계·후복강 내 출혈이 발생하면 사망에 이를 수 있다. 근본적인 치료법이 없지만 제8인자 유전자재조합 치료제를 주기적으로 투여하는 일상 예방요법으로 출혈 빈도를 줄이고 치명적인 출혈사고를 예방할 수 있다.