세엘진코리아는 골수형성이상증후군(Myelodyplastic Syndromes, MDS), 만성골수단핵구성백혈병(Chronic Myelomonocytic Leukemia, CMML) 치료제인 ‘비다자’(성분명 아자시티딘, Azacitidine)가 보건복지부 국민건강보험 ‘요양급여 적용 기준 및 방법에 관한 세부사항’ 고시에 따라 이달부터 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 1차 치료제로서 급여가 확대 적용된다고 4일 밝혔다. 기존에는 MDS, CMML만 1차치료에 건강보험이 적용됐다.
 
확대된 급여기준은 △조혈모세포이식 및 집중항암화학요법에 적합하지 않은 성인 원발성·속발성 AML(세계보건기구 분류 기준 골수아세포, bone marrow blasts가 20~30%) △조혈모세포이식 및 집중항암화학요법에 적합하지 않은 65세 이상 중 세포유전학적으로 위험이 높은(poor cytogenetics) 원발성·속발성 AML(골수아세포 30% 초과)이다. 환자 상태 및 진료의사 판단에 따라 병이 진행되지 않는 한 지속투여할 수 있다.
 
이 약은 골수형성이상증후군 환자 가운데 WHO 분류에 따라 골수아세포 20~30%를 새롭게 진단받은 고령 급성골수성백혈병 환자 113명을 대상으로 한 3상 임상시험에서 고전적 치료요법 대비 효능과 안전성이 입증됐다. 연구 결과 비다자 투여군(55명)은 전체생존기간(Overall Survival, OS) 중앙값이 24.5개월로 고전적 치료요법 투여군(58명)의 16개월 대비 길었다. 2년생존율(2-year OS Rate) 역시 비다자 투여군(50%)이 고전적 치료요법 투여군(16%)에 비해 높았다. 연구결과는 2010년 국제 암학술지인 ‘임상종양학저널’(Journal of Clinical Oncology)에 게재됐다.

비다자는 골수아세포가 30%을 초과하는 새롭게 진단받은 65세 이상 고령·고위험 급성골수성백혈병 환자 488명을 대상으로 한 3상 임상시험에서도 효과와 안전성이 입증됐다. 연구 결과 비다자 투여군(241명)의 OS 중앙값은 10.4개월로 고전적 치료요법 투여군(247명)의 6.5개월 대비 통계적으로 유의한 결과를 보여주지는 못했다. 세포유전학적 고위험 환자군에서는 비다자 투여군(85명)의 OS 중앙값은 6.4개월로 고전적 치료요법 투여군(85명)의 3.2개월에 비해 유의하게 개선된 것으로 확인됐다. 연구결과는 2015년 미국혈액학회저널인 ‘블러드’(Blood)에 게재됐다.

장준호 성균관대 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 “급성골수성백혈병은 정확한 원인이 알려져 있지 않지만 백혈구가 악성세포로 변해 골수에서 증식, 말초혈액으로 퍼져 나와 간·비장·림프선 등으로 침범하는 혈액암”이라며 “치료하지 않으면 1년 내에 90%가 사망할 정도로 치명적인데 치료받으면 수명연장은 물론 상당수 환자의 완치가 기대된다”고 말했다.