한국노바티스는 만성골수성백혈병치료제인 ‘타시그나(성분명 닐로타닙, nilotinib)’  관련 ‘ENESTfreedom’ 2상 임상연구 결과 이 약의 복용을 중단한 환자 중 절반 이상이 48주간 주요분자학적반응(MMR, Major Molecular Response)을 유지했다고 26일 밝혔다.

MMR은 BCR-ABL 변이유전자/ABL 정상유전자 비율이 0.1% 이하인 경우를, 기능적완치(TFR, Treatment Free Remission, 치료중단 시 관해 상태 유지)는 환자가 약물치료를 중단한 이후 재발없이 MMR 혹은 깊은분자학적반응(DMR, Deep Molecular Response)을 유지하는 상태를 각각 의미한다.

기능적완치 가능성을 확인한 이번 연구결과는 혈액암 분야 국제학술지인 ‘루케미아(Leukemia)’ 온라인판에 게재됐다.   

연구진은 이번 임상에서 타시그나를 1차치료제로 2년 이상 복용해 분자학적반응(MR, Molecular Response)4.5를 달성한 215명 중 이 약을 복용하는 1년 동안 깊은분자학적 반응을 유지한 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자(Ph+CML) 190명을 대상으로 48주간 투약을 중단하고 경과를 관찰했다.

1차 평가지표는 타시그나 치료중단 48주째에 MMR달성한 환자 비율로 51.6%(190명 중 98명)가 MMR 이상의 반응을 유지해 기능적완치 가능성을 보였다. 기존 연구와 비교해 투여중단 전 치료기간의 중앙값이 3.6년으로 짧은 것을 고려할 때 임상적으로 중요한 결과라는 게 회사 측 설명이다.

2차 평가지표를 분석한 결과 MMR 손실 이후 타시그나 투약을 재개한 86명의 환자 중 85명(98.8%)이 MMR을, 76명(88.4%)이 MR4.0을 회복했다. 연구기간에 가속기나 급성기로 진행된 환자는 없었으며, 삶의 질은 약제 복용을 중단한 48주와 재투여 기간 사이에 유사했다.

이들 환자는 주로 투약중인 약제의 부작용 완화, 건강 관련 삶의 질 개선, 임신 시도 등을 이유로 치료제 복용을 중단하기를 원했다. 그러나 임상시험 외에 독단적으로 약물복용을 중단해서는 안 되며, 치료중단을 위한 임상시험 참가자는 분자학적반응을 주기적으로 모니터링해 유전자 수치 변화를 확인해야 한다.