녹십자는 5일 이수앱지스와 난치성 희귀질환 고셔병치료제 ‘애브서틴’(성분명 이미글루세라제, imiglucerase)을 국내에서 공동으로 유통·판매하기 위한 사업협력 계약을 체결했다고 밝혔다. 이들 회사는 2014년부터 파브리병치료제 ‘파바갈’(성분명 아갈시다제베타, agalsidase-β)도 함께 판매하고 있다.

고셔병과 파브리병은 세포 내 소기관 중 하나인 리소좀 내 특정 효소의 결핍으로 이상 세포가 축적되는 유전성 대사질환이다. 비정상 세포가 골수, 간, 비장에 축적되면 간·비장이 커지고 다양한 골질환이 발생하며 신경증을 유발한다. 국내 환자수는 각각 100여명이다.

애브서틴과 파바갈은 특정 효소가 결핍된 환자에게 외부에서 만든 효소를 주입하는 효소대체요법(ERT, enzyme replacement therapy)으로 사용된다. 녹십자가 개발한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’(성분명 이두설파제베타, idursulfase-β)도 이같은 방식으로 작용한다.

허은철 녹십자 사장 “양 사는 다국적 제약사가 독점하던 희귀질환 치료제 시장에서 국내 기술로 개발에 성공했다”며 “이수앱지스와의 협업으로 희귀질환자의 치료제 선택권을 확보하고 삶의 질을 높이는 등 더 나은 치료 환경을 만들겠다”고 말했다.