글락소스미스클라인(GSK)은 줄기세포·유전자 치료제 ‘스트림벨리스’가 아데노신탈아미노효소(adenosine deaminase, ADA) 결핍에 따른 중증·복합면역결핍증(ADA-SCID)을 적응증으로 유럽에서 승인받았다고 30일 밝혔다.

ADA-SCID는 매우 드물게 발생하는 희귀유전질환으로 백혈구를 생산하는 데 필요한 ADA가 생성되지 못해 발병한다. 스트림벨리스는 아데노신 데아미나아제(ADA)를 발현하도록 변환된 자가조직 CD34+ 세포로, 환자 맞춤화돼 복잡한 제조 과정을 요하는 세포 기반 유전자 치료제다. 환자의 줄기세포 일부를 분리한 다음 바이러스벡터를 이용해 결함이 있는 ADA 유전자의 건강한 복제본을 줄기세포에 삽입한다. 이후 유전자가 교정된 줄기세포를 환자에게 재삽입한다.

이번 승인은 ADA-SCID 신약개발을 목표로 이탈리아 산라파엘·텔레톤 유전자치료제연구소와 협력해 이룬 성과다.

GSK는 세포·유전자 치료제가 중증 질환을 해결하는 데 중요한 역할을 할 것으로 확신하고 관련 연구개발(R&D)을 강화하고 있다. 이들 약은 환자 맞춤형 치료가 가능한 만큼 제조과정이 복잡하다.

이 회사는 ADA-SCID 외에 이염색백색질장애(Metachromatic Leukodystropy), 비스코트-올드리치증후군(Wiskott-Aldrich Syndrome) 등 여러 희귀질환에 대해 관련 기관과 공동 연구하고 있다.