한국오노약품공업과 한국BMS제약은 지난달 25일 항PD-1(programmed death receptor-1, 프로그램된 세포사멸 수용체-1) 면역항암제 ‘옵디보’(성분명 니볼루맙, nivolumab)가 백금 기반 화학요법제 치료 후 발생한 재발성·전이성 두경부 편평상피세포암(SCCHN)에 대한 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정됐다고 19일 밝혔다.

이 제도는 위중한 질환에 대해 잠재적 임상치료 효과를 보이는 약물의 개발 및 심사 과정을 앞당겨 신약을 신속히 임상 적용하기 위해 마련됐다.

이번 혁신치료제 지정은 3상 임상시험 ‘CheckMate-141’ 결과를 근거로 이뤄졌다. 재발성·전이성 두경부 편평상피세포암의 1차 보조제(adjuvant)인 백금 기반 화학요법제를 치료받은 후 6개월 내 종양이 진행된 환자를 대상으로 옵디보와 연구자가 선택한 다른 치료법을 비교했다.

독립된 데이터 모니터링 위원회(Independent Data Monitoring Committee, IDMC)가 실시한 평가에서 1차 유효성 평가변수(primary endpoint)인 전체생존율을 조기에 충족해 지난 1월에 임상이 종료됐다.
 
장 비알레(Jean Viallet) BMS 글로벌항암제임상연구부 대표는 “이번 혁신치료제 지정은 두경부암과 같이 치명적인 암을 치료할 수 있는 치료제 도입이 시급하다는 것을 의미한다고 말했다.
 
혁신치료제로 선정되려면 하나 이상의 임상적으로 유의미한 평가변수에 대해 해당 치료제가 기존 치료법 대비 뛰어난 치료개선 효과가 있다는 사실을 입증해야 한다.

옵디보가 FDA로부터 혁신치료제 지정받은 것은 두경부암을 포함해 다섯번째다. 자가유래 줄기세포이식술·‘브렌툭시맙’(brentuximab) 치료에 실패한 호지킨림프종, 과거 치료경험이 있는 진행성 흑색종, 과거 치료경험이 있는 비편평 비소세포폐암, 진행성·전이성 신세포암 적응증에 대해 혁신치료제로 지정받았다.
 
미국 FDA는 지난해 옵디보를 비소세포폐암에 대한 우선심사 대상으로 지정하고 같은 해 3월과 10월에는 편평·비편평 비소세포폐암치료제로 허가했다.

국내에서는 지난 4월 1일 면역세포 표면상 단백질 PD-L1의 발현여부와 관계 없이 이전 화학요법에 실패한 국소 진행성·전이성 비소세포폐암 2차 치료제 및 BRAFV600E 야생형인 악성 흑색종 1차 치료제로 식약처의 허가를 받았다. 두경부암에 대한 적응증은 추가되지 않았다.