사노피코리아는 사노피와 리제네론이 개발한 고콜레스테롤혈증 주사제 ‘알리로쿠맙’이 미국에서 허가를 받았다고 24일 밝혔다. 이번 허가는 위약과 비교한 임상시험과 표준치료법(스타틴)을 병행한 3상 프로그램(ODYSSEY)을 근거로 이뤄졌다.

스타틴을 최대 내약용량으로 투여하는 현재 표준치료에 2주마다 알리로쿠맙 150㎎을 추가 투여할 경우 나쁜 콜레스테롤(LDL-C, 저밀도지단백결합 콜레스테롤) 수치를 위약보다 58% 낮췄다. 또 2주마다 알리로쿠맙 75㎎을 투여한 결과 12주째에도 LDL-C 수치가 위약 대비 45% 감소한 것으로 나타났다.

이에 따라 단백질전환활성효소 서브틸신/케신타입9(PCSK9, proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) 억제제로 알려진 새로운 약물 계열로는 처음으로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 치료제가 됐다.

알리로쿠맙은 추가적으로 LDL-C 강하가 필요한 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 또는 임상적 죽상동맥경화성 심혈관질환(ASCVD) 성인 환자의 치료를 위해 식이요법 및 최대 내약 용량의 스타틴요법에 보조적으로 사용하는 것으로 적응증을 받았다. 알리로쿠맙이 심혈관 이환율과 사망률에 미치는 영향은 아직 확인되지 않았다.

크리스토퍼 캐논 미국 브라이엄여성병원(Brigham and Women’s Hospital, BWH) 및 하버드대 심혈관학과 교수 겸 알리로쿠맙 3상 연구 운영위원회 위원은 “LDL-C 수치가 높은 환자의 경우 치료 중점은 이 수치를 낮추는 것이지만 현재 많은 환자가 생활습관 변화와 표준요법에도 불구하고 권장 수치에 이르지 못하고 있다”며 “이번 임상에서 알리로쿠맙은 표준치료만으로 LDL-C 수치를 적절하게 낮출 수 없는 환자를 대상으로 효과를 입증했다”고 설명했다.

미국에서 많은 환자가 표준치료에도 불구하고 의료진이 권장하는 LDL-C 수치를 달성하는 데 어려움을 겪고 있다. 여기에는 약 800만~1000만 명의 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자와 동맥에 플라크가 형성돼 혈류를 낮추고 심장마비, 뇌졸중, 흉통(안정형 또는 불안정형 협심증), 일과성 허혈발작, 혈관재생술, 말초동맥질환을 야기할 수 있는 임상적 죽상동맥경화성 심혈관질환 환자가 포함된다.

올리비에 브랜디코트 사노피 CEO는 “최근 수십년 간 이뤄온 진보에도 고콜레스테롤혈증은 미국 등 전세계적으로 문제가 되고 있다”며 “새로운 계열의 치료제가 많은 심혈관질환 환자에게 도움되기를 바란다”고 말했다.

레오나드 슐라이퍼 리제네론 회장은 “임상에 참여한 전 세계 수 천 명의 환자와 연구자에게 경의를 표한다”며 “알리로쿠맙은 PCSK9의 유전자 기반의 혁신적 의약품”이라고 강조했다.

알리로쿠맙은 유럽의약품위원회(CHMP)에서도 긍정적 의견을 보여 오는 9월쯤 판매가 허가될 전망이다.