코오롱의 계열사인 코오롱생명과학은 지난 15일 미국 식품의약국(FDA)와 퇴행성관절염 유전자치료제 ‘인보사(Invossa)’에 대한 3상 임상시험 수행계획 사전평가(Special Protocol Assessment, SPA)를 마치고 임상 진입을 확정했다. SPA는 평가지표, 통계적 유의성 확보 등 임상시험 계획을 FDA와 사전 협의해 잘못된 임상설계에 따른 실패 가능성을 줄이기 위한 절차다.

인보사는 인체내 동종연골세포 및 세포 분화촉진 성장인자세포를 무릎 관절강에 주사로 투여해 퇴행성관절염을 치료하는 유전자치료제다. 이들 세포는 대량 생산이 가능해 방대한 수요에 적시에 대응할 혁신적인 치료제로 평가받고 있다.

이번 임상에서는 미국 전역에서 약 1020명을 대상으로 인보사 및 위약을 투약해 관절강 간격을 측정함으로써 활동성 개선, 통증완화 등 퇴행성관절염 치료 효능을 평가한다. 임상 과정에서 수집된 데이터는 FDA 신약허가(Biologics License Application, BLA) 신청시 사용된다.

회사측은 임상 결과에 따라 세계 최초로 FDA가 인정한 ‘질환을 근본적으로 치료하는 퇴행성관절염치료제(Disease Modifying Osteoarthritis Drug, DMOAD)’가 될 가능성이 높다고 밝혔다.

이우석 코오롱생명과학·티슈진 대표이사는 “빠른 시일 내에 임상 3상을 성공적으로 진행해 퇴행성관절염으로 고통받는 전세계 1억5000만 명의 환자에게 희망을 줄 것”이라며 “내년 중 인보사의 국내 상업화를 시작으로 아시아 시장에 진출해 본격적인 성장을 기대하고 있다”고 말했다.

코오롱생명과학은 국내에서 서울대병원, 삼성서울병원, 서울아산병원 등 12개 대학병원에서 환자 156명을 대상으로 임상 3상을 진행 중이다. 올해 7월 시험을 마무리하고 연내에 식품의약품안전처에 품목 승인을 신청할 예정이다.