휴온스는 최근 희귀질환인 ‘폼페병’ 치료제 개발이 산업통상자원부로부터 글로벌 신약의 개발 및 사회화를 위한 ‘바이오의료기기 산업핵심기술개발사업’에 선정됐다고 11일 밝혔다. 이 회사는 전북대, 인하대, 중앙대 등과 ‘식물발현계로부터 희귀질환 바이오베터 생산을 위한 연구’를 실시하며 2019년 비임상 완료를 목표로 개발에 착수한다.

폼페병은 심장·골격계 근육세포에 당원(글리코겐)이 축적돼 근육약화, 호흡부전, 심근병증 등을 일으키고 심하면 사망에 이르는 희귀질병이다. 리소좀 효소의 하나인 α-글루코시다제 결핍에 의해 발병하는 유전성 리소좀 축적장애다.
지금까지 이 질환에는 인간의 당패턴을 지닌 동물형 α-글루코시다제를 대체 투입하는 효소대체요법이 이뤄져 왔다. 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 효소대체제로는 젠자임의 미오자임(Myozyme), 루미자임(Lumizyme) 등으로 인간의 α-글루코시다제를 재조합해 만들어진다. 동물형 효소대체제는 경제성이 낮고 세포주의 개발기간이 길며 바이러스 오염의 우려가 있다. 휴온스가 목표로 하는 글로벌 신약은 식물발현계 세포주를 이용해 이같은 단점을 극복할 것으로 기대된다.

한편 휴온스의 자회사 휴메딕스는 코스닥 상장을 위한 공모가격이 밴드상단인 2만5500원을 10％를 초과한 2만8000원에 결정됐다고 11일 밝혔다. 총 753개의 기관투자자들이 수요예측에 참여했으며 기관 예측 대상 65만주에서 청약경쟁률 688대 1을 기록했다. 오는 15~16일 일반공모주 청약을 거쳐 26일 코스닥에 상장될 예정이다.