루게릭 환자를 다른 영화 '내 사랑 내 곁에'의 한 장면

난치병인 루게릭병(근위축성측삭경화증)의 줄기세포치료제가 세계 최초로 국내에서 탄생했다. 식품의약품안전처는 30일 바이오제약회사 코아스템(대표 김경숙)이 한양대병원 세포치료센터(센터장 김승현 신경과 교수)와 개발한 ‘뉴로나타-알’을 루게릭병치료제로 승인했다고 발표했다.

뉴로나타-알은 국내에서 4번째로 허가된 줄기세포치료제로 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여한다.

코아스템은 연내 이 치료제의 양산에 들어가 판매 제휴사인 유영제약과 함께 1단계로 국내 환자에, 2단계로 외국 환자에 공급할 예정이다.

루게릭병은 대표적인 신경계 희귀 난치성 질환으로 운동신경세포만 선택적으로 침범해 사지 및 호흡근 마비가 비가역적으로 진행된다. 환자 대부분이 발병 후 2~5년 내 보조호흡 상태나 사망에 이르는 무서운 질환이다.

루게릭병 유병률이 인구 10만명당 약 4~6명인 것을 감안하면 세계적으로 환자수가 약 35만명, 치료제의 잠재시장규모는 14조원에 이르는 것으로 평가된다. 지금까지 세계적으로 품목허가를 받은 유일한 루게릭병 치료제는 사노피의 리루텍(성분명 리루졸, riluzole)이 있지만 제한적 효과만을 보여왔다.

이 약물은 줄기세포가 분비하는 성장인자, 항염증인자, 면역조절인자를 극대화하도록 설계돼 2상 임상시험 결과 신체기능의 저하를 72.9% 개선시켰다. 투여 환자 중 81%가 시험약에 반응하는 것으로 확인됐다.

임상시험은 2010년 3월 보건복지부 보건의료연구개발사업 병원특성화센터 국책과제로 지정돼 한양대병원 세포치료센터에서 진행됐다.

김경숙 코아스템 대표는 “개발된 치료제의 제조공정 및 투약에 이르는 과정상 현재는 환자가 생산시설과 48시간 이내 거리에 위치해야 하고 반드시 전문병원에서 치료받아야 한다”면서 “해외 환자의 경우 국내로 들어와 신속하게 치료받을 수 있도록 사업을 준비 중”이라고 말했다.