노바티스의 골수섬유증치료제 ‘자카비’

노바티스는 골수섬유증치료제 ‘자카비(성분명, 룩소리티닙, ruxolitinib)’와 기존 최적 치료요법(BAT, best available therapy)을 비교한 ‘RESPONSE Study’ 3상 임상을 벌인 결과 항암 성분인 하이드록시우레아(hydroxyurea)에 내성이나 저항성이 있는 진성적혈구증가증(PV, polycythemia vera) 환자에게 사혈(적혈구의 농도를 낮추기 위해 몸에서 혈액을 빼내는 시술)치료를 하지 않아도 적혈구용적률(hematocrit) 및 비장크기 감소효과가 나타났으며, 안전성은 이전 연구 결과와 대체로 일치했다고 25일 밝혔다.

이 회사는 주요 혈액학회에 3상 데이터를 발표하고, 올해 중 전세계 의약품 허가 관련 기관에 연구보고서를 제출할 예정이다.

진성적혈구증가증은 혈구가 과다하게 생성되는 만성 난치성 희귀 혈액암이다. 이 병은 혈액의 점도와 혈전 발생위험을 높이고, 비장비대증 및 각종 질환을 동반한다. 혈전은 뇌졸중, 심장발작 등 심각한 심혈관계 합병증을 유발해 이환율과 사망률을 증가시킨다. 따라서 기존 치료제에 내성 및 저항성을 보이는 환자가 많다.

이번 RESPONSE 임상연구는 세계 109개 기관에서 무작위 배정, 오픈라벨 방식으로 진행됐다. 하이드록시우레아에 저항성을 보이거나 내성을 가진 환자 222명을 대상으로 자카비(10㎎ 1일 2회)와 BAT군을 1대1 무작위 배정했다. BAT군은 연구자가 선정한 단독요법이나 관찰치료를 받았으며, 연구를 진행하는 동안 필요에 따라 용량을 조절했다.

이번 연구의 1차 유효성 평가항목은 사혈을 하지 않은 상태에서 적혈구용적률 수치가 조절되는지 여부와 32주차에 비장의 크기가 기저시점 대비 35% 이상 감소했는지를 알아보는 것이다. 2차 유효성 평가항목은 안전성, 지속적인 반응 유무, 혈액학적 완전관해 등의 여부다. 이 약은 희귀 혈액암인 골수섬유증치료제로 현재 55개국 이상에서 승인을 받았다.

알렉산드로 리바(Alessandro Riva) 노바티스 항암제사업부 사장 겸 항암제 개발 의학부 글로벌 책임자는 “이번 임상 결과는 자카비의 진성적혈구증가증 치료 가능성을 보여준 사례”라며 “이를 바탕으로 기존 치료에 반응하지 않거나 내성을 보이는 환자가 자카비로 치료받을 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.