한국화이자의 혈우병B 치료제 ‘베네픽스’

한국화이자제약은 혈우병B 치료제 ‘베네픽스’의 투여횟수 및 용량에 대한 보험급여 범위가 9월 1일부터 확대됐다고 밝혔다. 이는 보건복지부의 요양급여 적용기준 고시 개정에 따른 것으로 그간 제기되던 혈우병B 치료제의 투여횟수 및 용량 제한으로 인한 치료사각지대가 줄어들고 안정적인 유지요법 시행에 한발 더 다가서게 됐다.

외래환자는 허가사항 범위 내에서 투여 시 중증일 경우 기존의 ‘매월 총 7회분(첫 번째 내원 시 4회분, 두 번째 내원 시는 3회분)’에서 월 1회가 늘어난 ‘매월 총 8회분(첫 번째 내원 시 4회분, 두 번째 내원 시 4회분)’까지 베네픽스 투여에 대한 보험급여 적용을 받을 수 있게 됐다. 성인 환자의 1회 투여용량도 기존의 ‘36 IU/㎏’에서 ‘39 IU/㎏’로 확대됐다. 중등도 이상 출혈 시 의사의 판단에 따라 최대 52 IU/㎏(기존 48 IU/㎏)까지 급여가 인정된다. 

이번 베네픽스 보험급여 확대로 혈우병B 환자의 유지요법이 더욱 안전적으로 개선됐다. 유지요법은 출혈 후 치료제를 투여하는 보충요법과 달리 평소 부족한 혈액응고인자를 정기적으로 투여해 출혈 빈도를 줄여 관절 손상 예방과 환자의 일상생활 유지를 돕는 혈우병 치료법으로 알려졌다. 세계혈우병연맹은 유지요법으로 25~40 IU/㎏ 또는 13~30 IU/㎏의 응고인자 제제를 매주 2회 투여하는 방법을 제시하고 있다. 월 7회 투여로 제한돼 있던 베네픽스의 보험기준이 중증 환자 대상으로 월 8회로 늘어남에 따라 세계 권고수준에 한층 가까워졌다.

한편 온전한 유지요법 시행이 불가능한 ‘만 15세 이하의 중증 환자(혈우병A)’의 경우도 연령이 확대됐다. 이번 급여개정에 따라 한국화이자제약의 ‘진타’ 등 혈우병A 치료제는 뼈의 성장이 끝나는 ‘만 18세 이하’의 중증 환자(응고인자 활성도가 1% 미만인 환자)의 경우 허가사항 범위 내에서 투여 시 1회 내원 시 최대 6회 분, 매월 총 12회분까지 보험급여가 인정된다. 치료제의 1회 투여용량은 기존 ‘20~25 IU/㎏’에서 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 판단에 따라 ‘최대 30 IU/㎏’까지 투여할 수 있도록 확대됐다.

이번 고시 개정안에서는 자가주사 환자의 경우 투여용량 등의 확인을 위해 ‘환자용 투약일지’를 작성하도록 하는 항목이 신설됐다. 투약 후 약제 용기에 부착된 ‘LOT 번호 관리 라벨’을 떼어 투약일지에 부착하고, 요양기관에서 관리하도록 한다. 스마트폰 모바일 애플리케이션을 이용해 수기투약 일지를 작성해도 수기와 동등한 수준으로 인정받을 수 있다.

오동욱 스페셜티케어 사업부 총괄 전무는 “이번 베네픽스와 진타의 보험급여 확대는 유지요법 시행의 중요성을 인정한 조치로 혈우병 환우들이 일상생활을 유지할 수 있도록 치료 접근성 기회를 높였다”며 “혈우병A와 B 치료제를 동시에 공급하는 회사로 혈우병 환자들이 최적의 치료를 받을 수 있도록 더욱 노력할 것”이라고 말했다.
베네픽스는 혈우병B 치료에 쓰이는 대표적인 9인자 유전자재조합 제제로 세계 30여개국에서 다양한 임상경험을 보유하고 있다.