그동안 약물치료 및 절제수술이 불가능했던 국소진행성 또는 전이성 갑상선수질암에 대해 경구 투여가 가능한 약물이 등장했다. 한국아스트라제네카는 경구용 표적항암제 ‘반데타닙(성분명)’이 절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 갑상선수질암의 유일한 1차 치료제로 지난 24일 식품의약품안전처 시판 승인을 받았다고 28일 밝혔다. 갑상선수질암 치료제가 승인받은 것은 아시아 국가 중 반데타닙이 처음이다.
이 약은 종양세포의 성장과 생존을 억제하고, 혈액 공급을 차단하는 키나제 저해제의 일종이다. 이번 승인은 23개국에서 갑상선수질암 환자 331명을 대상으로 진행된 제3상 글로벌 임상 ‘ZETA’ 연구결과가 바탕이 됐다.
총 331명의 갑상선수질암 환자를 2대1의 비율로 무작위 배정해 각각 반데타닙 300㎎ 또는 위약을 투여한 결과, 무진행 생존기간(Progression Free Survival, PFS)이 중간값 30.5개월로 위약 대비 유의하게 연장시키는 것으로 나타났다. 질병 진행 위험을 54% 감소시키는 효과가 있다는 의미다. 또 반데타닙 복용 환자군의 45%에서 종양부위가 축소됐으며 질병조절률, 칼시토닌, 암배아항원 측면에서도 모두 우수한 결과를 보였다.
ZETA 연구에 참여해 국내 임상시험을 주도한 이세훈 서울대병원 혈액종양내과 교수는 “지금까지 효과적인 치료제가 없었던 갑상선수질암의 치료에 있어 무진행 생존기간 연장효과가 입증된 약물은 반데타닙이 최초”라며 “이번 승인으로 갑상선수질암 환자의 약물치료가 가능해져 의미와 기대가 크다”고 말했다.
갑상선수질암은 체내 칼슘을 조절하는 ‘칼시토닌’이라는 호르몬을 분비하는 C세포에서 발생하는 희귀 종양이다. 이 질환은 전체 갑상선암의 5~10%를 차지하며 최근 국내 갑상선암 환자가 급증함에 따라 갑상선수질암 환자도 증가하는 추세다. 폐, 간, 뼈, 림프절 등 주위 조직으로 전이되기 쉬워 일반적인 갑상선암에 비해 예후가 나쁘다.
일반적인 갑상선암은 10년 생존율이 97.8%에 달하지만 전이성 수질성 갑상선암인 경우에는 10년 생존율이 약40%로 낮다. 갑상선수질암은 방사선치료나 화학적 항암요법은 효과가 없어 그동안 수술 외에 적절한 치료법이 없었다. 또 수술을 받더라도 재발률이 높아 치료와 관리에 있어 어려움이 많았기 때문에 이번 경구치료제의 승인은 갑상선수질암 환자에게 기쁜 소식이 아닐 수 없다.
박상진 한국아스트라제네카 대표는 “그동안 치료의 사각지대에 있던 갑상선수질암 환자에게는 안전하고 효능이 검증된 치료약이 절실한 상황”이었다며 “반데타닙이 환자들에게 희망이 되길 고대한다”고 말했다. 반데타닙은 2011년 4월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 시작으로 2012년 2월 유럽연합(EU) 집행위원회의 승인을 통해 9개 국가에서 시판되고 있다. 현재 브라질·아르헨티나·호주 등에서 허가 검토 절차가 진행 중이다.