앱클론이 차세대 세포치료제 시장의 게임 체인저로 불리는 ‘인비보(In-vivo) CAR-T’ 플랫폼 개발을 신성장동력으로 낙점하고, 공격적인 연구개발(R&D)에 나선다. 

인비보 CAR-T는 환자의 면역세포를 체외로 꺼내 조작한 뒤 다시 주입하는 기존 방식과 달리, 환자의 체내에서 면역세포가 직접 CAR(키메라항원수용체)를 발현하도록 유도하는 기술이다. 이는 복잡한 제조 공정과 높은 비용이라는 기존 자가유래(autologous) CAR-T의 한계를 근본적으로 해결할 혁신적인 접근법으로 평가받는다.

최근 글로벌 제약업계는 인비보 CAR-T 기술 확보에 사활을 걸고 있다. 아스트라제네카(AstraZeneca)는 벨기에의 에소바이오텍(EsoBiotec)을 최대 10억달러 규모로 인수하며 “수주(weeks)가 걸리던 공정을 ‘분(minute)’ 단위로 단축하겠다”는 비전을 제시했다. 애브비(AbbVie) 역시 캡스탄테라퓨틱스(Capstan Therapeutics)와 제휴하며 LNP 기반 인비보 CAR-T 자산을 확보했다.

이러한 글로벌 트렌드 속에서 앱클론은 독자적인 항체 기술력과 임상 노하우를 바탕으로 ‘플랫폼 대전환’을 예고했다.

이에 앱클론은 독자 개발한 CAR-T 치료제 ‘AT101’(Nespe-cel)을 통해 이미 임상·규제·생산 전반의 역량을 입증한 상태다. 재발성/불응성 미만성 거대B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 진행 중인 2상에서 긍정적인 치료 효과(ORR, CRR)를 확인했으며, 글로벌 진출을 위한 특허 장벽도 구축했다. 나아가 튀르키예 등 해외 임상 및 사업화 논의도 활발히 진행 중이다.

여기에 고형암 타깃의 스위처블(Switchable) 플랫폼 ‘zCAR-T(AT501)’ 개발을 병행하며 기술적 완성도를 높이고 있다. zCAR-T는 어피바디(Affibody) 기반의 스위치 분자를 이용해 CAR-T 세포의 활성도를 조절(On/Off)함으로써, 고형암 치료의 난제인 독성 및 표적 이질성 문제를 극복하는 전략이다.

앱클론은 이처럼 축적된 기술 자산(AT101의 임상 성공 경험, zCAR-T의 확장성)을 인비보 CAR-T 플랫폼에 접목해 시너지를 극대화한다는 계획이다. 특히 스웨덴 벤처기업 등 국내외 유수 기업들과의 공동연구 및 파트너십을 통해 대량생산이 가능한 전달체 기술을 확보하고, ‘병원 방문 당일 주사로 치료하는 CAR-T’라는 궁극적 목표를 실현해 나갈 방침이다.

앱클론 관계자는 “인비보 CAR-T는 단순한 파이프라인 추가가 아니라, 세포치료제 산업의 구조를 ‘환자맞춤형 제조’에서 ‘기성품(Off-the-shelf) 형태의 투여’로 바꾸는 혁명적 전환점”이라며 “기존 치료제 개발로 쌓은 탄탄한 기술력을 바탕으로 글로벌 선두 그룹과 경쟁 가능한 차세대 플랫폼을 완성하겠다”고 밝혔다.