MSD의 폐동맥고혈압 치료제 윈레브에어(WINREVAIR, 소타테르셉트 sotatercept)의 3상이 높은 치료 효과로 또다시 조기 종료됐다.

MSD는 폐동맥고혈압 WHO 분류 기준 그룹 1에 해당하고 12개월 이내 진단을 받은 질병의 진행 위험이 중간 또는 높은 수준인 기능 등급(FC) II~III 성인 환자를 대상으로 진행 중인 HYPERION 3상(NCT04811092)을 조기 종료하기로 결정했다고 30일 발표했다.

조기 종료는 앞서 중증과 말기의 고위험군(FC III~IV) 환자를 대상으로 진행한 ZENITH 3상(NCT04896008)의 긍정적 중간 분석 결과와 HYPERION 3상의 초기 긍정적 효과를 반영한 조치다. 임상 연구 운영위원회와 머크는 뚜렷한 치료 혜택이 확인됨에 따라 임상적 균형을 상실했다고 판단, 위약군에게도 치료 기회를 제공하기 위해 조기 종료 결정을 내렸다고 설명했다. 앞서 ZENITH 3상 역시 지난 11월에 조기 종료된 바 있다.

MSD는 머크는 연구의 조기 종료와 관련해 FDA와 협의했으며, 연구에 참여한 모든 기관과 연구자들에게 이를 공식적으로 통보했다고 덧붙였다.

미시간대 폐동맥고혈압 프로그램 디렉터인 발러리 맥러플린(Valerie McLaughlin) 박사는 "윈레브에어 임상 프로그램 전반에 걸쳐 확인된 강력한 유효성을 고려했을 때 HYPERION 연구를 계속하는 것은 윤리적으로 적절하지 않다고 판단했다"며 "PAH는 진행성이며 치명적인 질환으로, 이번 연구 결과가 치료 환경에 미칠 영향을 기대한다"고 말했다.

머크 글로벌 임상 개발 및 최고 의료 책임자인 일리아브 바(Eliav Barr) 박사는 "ZENITH 연구의 긍정적인 중간 결과와 기존 윈레브에어 임상 데이터를 종합적으로 검토한 결과 HYPERION 연구를 지속하는 것이 적절하지 않다고 결론 내렸다"며 "연구에 참여한 환자들에게 감사하며, 모든 환자가 SOTERIA(NCT04796337) 오픈라벨 연장 연구를 통해 윈레브에어 치료를 받을 수 있도록 하겠다"고 밝혔다.

HYPERION 3상은 최근 진단된 신규 환자로 증상이 발현되기 시작한 FC II와 증상이 뚜렷한 FC III 성인 환자 300명을 대상으로 위약 대비 효과와 안전성을 평가했으며, 이번 조기 종료로 SOTERIA 3상(NCT04796337) 장기 오픈라벨 연구로 전환돼 지속적인 치료를 받게 된다.

윈레브에어는 폐동맥고혈압 치료제 중 최초로 액틴 수용체 신호 억제 기전의 약물이다. 기존 치료제와 달리 폐동맥고혈압의 근본적인 병리 기전에 작용해 질병 진행을 늦추고 임상적 악화를 예방하는 것이 특징이다.

지난해 3월 기능 분류 II~III의 환자를 대상으로 한 STELLAR 3상 결과를 기반으로 승인을 받았다. 이번에 신규 환자 대상뿐만 아니라 고위험군 환자 대상 3상에서도 조기에 높은 효과를 제시하며, 적응증의 확대 가능성을 높였다.