아이오니스는 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방을 위한 치료제 후보 도니달로센(donidalorsen)의 FDA 승인 신청이 수락됐다고 4일 밝혔다.

승인신청은 OASIS-HAE 중추 3상(NCT05139810)이 기반이다. 최대 25주차까지 위약대비 월단위 발작의 감소라는 1차 평가변수와 발작 없는 환자의 비율 등 2차 평가변수를 모두 충족했다고 설명했다.

4주 또는 8주마다 피하주사하는 도니달로센은 기존 치료제 대비 투약의 편의성이 개선을 강조한다. 인간 혈장 프리칼리크레인(prekallikrein, PKK)를 억제하는 기전의 약물로, 결과적으로 실제 발작을 유발하는 브래디키닌(Bradykinin) 생성을 억제하는 RNA 표적 약물 이다. 기존 치료제 대비 1~2달 투약간격으로 편의성을 높였다.

아이오니스는 협업없이 단독으로 FDA 승인신청을 진행, 수락받았으며 단독 판매를 진행한다. 유럽판매는 판권을 확보한 오츠카도 유럽승인신청을 준비중이다. 오츠카는 지난해 12월 19일 아이오니스에 선불금 6500만 달러 지불하고 도니달로센의 유럽 판권을 확보한 바 있다.

경쟁약물은 국내에서도 허가를 받은 다케다의 탁자이로, CSL 베링의 베리너트, 이외 국내 출시되지 않은 해갈다(Haegarda) 등이 있다.