아스텔라스(Astellas)는 영국소재 아비아도바이오(AviadoBio)의 전두측두엽 치매(frontotemporal dementia, FTD-GRN) 치료를 목표로 하는 AVB-101 유전자 치료제에 대한 독점 라이선스 옵션 계약을 체결했다고 8일 발표했다.

이번 계약을 통해 아스텔라스는 AVB-101에 대한 글로벌 개발 및 상업화 권리를 확보할 수 있는 독점적인 옵션을 확보했다. 이를 위해 2천만 달러의 지분 투자와 최대 3천만 달러의 선급금을 지급할 예정이다. 

또한, 아스텔라스가 라이선스 옵션을 행사할 경우, 아비아도바이오는 최대 21억 8천만 달러에 달하는 라이선스 및 마일스톤 지급금과 추가 로열티를 받을 자격이 주어진다.

AVB-101은 전두측두엽 치매 환자, 특히 프로그라눌린 돌연변이(FTD-GRN)를 가진 환자들을 대상으로 현재 1/2상(ASPIRE-FTD/NCT04747431) 임상개발이 진행중이다.  아데노 연관 바이러스를 벡터로 프로그라눌린 유전자 사본을 전달, 치매 치료의 가능성을 살피고 있는 유전자치료제다.

전두측두엽 치매는 65세 이하에서 발생하는 조기 발병 치매 중 하나로 가장 주요한 원인 중 하나로, 인지 기능 중에서 언어 및 집행기능의 손상을 특징으로 한다. 

아비아도바이오의 리사 데샴프스(Lisa Deschamps) 대표는 "우리는 AVB-101의 1/2상 ASPIRE-FTD 시험의 첫 코호트 환자 투여를 완료했으며, 이번 협업을 통해 전두측두엽 치매의 미충족된 치료 수요를 해결할 수 있는 가능성에 기대를 걸고 있다"고 밝혔다. 

이어 "이번 전략적 협력은 유망한 유전자 치료제 후보물질을 아스텔라스의 글로벌 개발 및 상업화 역량과 결합해 전 세계 수많은 환자들에게 필요한 치료법을 빠르게 제공할 수 있는 기회를 제공할 것이다"고 덧붙였다.

아스텔라스의 전략책임자(CSO) 아담 피어슨(Adam Pearson) "이번 협약은 유전자 치료제 파이프라인을 확장해 신경퇴행성 질환을 겪는 더 많은 사람들에게 도움을 주고자 하는 우리의 전략과 일치한다"며  "AVB-101은 전두측두엽 치매에 대한 혁신적인 접근법을 제시할 뿐만 아니라 차세대 유전자 치료제 제품이 될 가능성을 가지고 있다"고 말했다.

아비아도바이오는 신경 퇴행성 질환 치료를 목표로 혁신적인 유전자 치료제 플랫폼을 개발하는 기업으로, 뇌에 정확히 약물을 전달할 수 있는 독자적인 기술을 보유하고 있다. 아비아도바이오는 킹스 칼리지 런던(King’s College London)과 UK 치매 연구소(UK Dementia Research Institute)의 연구를 기반으로 설립된 영국의 생명공학사다.