스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics)는 1형 신경섬유종 치료제 후보 미르다메티닙(Mirdametinib)에 대한 승인 신청이 FDA로부터 수락받았다고 8월 30일 발표했다. 우선심사 경로로 승인 결정 예정일은 2025년 2월 28일로 설정됐다.

2020년 4월 13일 FDA 승인을 받은 아스트라제네카의 코셀루고(셀루메티닙)가 잠재적인 경쟁 품목이다.

미르다메티닙은 소분자 MEK 억제제로 코셀루고와 동일하게 증상이 있고 수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 신경섬유종증 1형을 가진 소아와 성인의 치료를 적응증으로 한다.

승인 신청의 기반이 된 ReNeu 2상(NCT03962543)의 2b상에서 미르다메티닙은 NF1-PN을 앓고 있는 성인과 최소 2세 이상의 소아 환자에서 각각 41%와 52%의 객관적 반응률(ORR)을 보였다. 또한, 통증과 건강 관련 삶의 질 개선 및 양호한 안전성 프로파일을 제시했다.

스프링웍스의 CEO 사킵 이슬람(Saqib Islam)은 "이번 성과는 NF1-PN 환자들을 위한 혁신적인 치료제를 미국과 유럽에 제공하는 데 한 걸음 더 가까워졌음을 의미합니다"라며, "FDA와 EMA(유럽의약품청)와 긴밀히 협력해 이번 치료제를 환자들에게 신속히 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

미르다메티닙은 MEK1과 MEK2를 억제해 세포 성장과 생존을 막는 방식으로 작용하는 약물이다.

이외 MEK 억제제로 대표적인 약물은 노바티스의 고형암 치료를 위해 주로 타핀라(다브라페닙)과 병용하는 메쿠셀(트라메티닙)과 로슈의 흑색종 치료제로 젤보라프(베무라페닙과) 병용하는 코텔릭(코비메티닙) 등이 있다.

스프링웍스는 화이자로부터 분사해 니로가세스타트와 미르다메티닙 등의 개발을 진행해온 회사다. 니로가세스타트는 희귀 양성 종양인 데스모이드 종양 치료제로 지난해 11월 옥시베오(Ogsiveo)를 상품명으로 FDA 승인을 받았다. 회사 입장에서 두 번째 FDA 도전이다.