BMS는 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스(마바캄텐) 장기 효능을 제시하는 추가 임상 결과를 1일 런던에서 열린 유럽 심장학회(ESC)를 통해 발표했다.

분석결과는 캄지오스의 승인 기반 EXPLORER-HCM 3상(NCT03470545)의 추가 추적 코호트 MAVA-LTE 연구(NCT03723655)에 대한 중간 평가 결과로 환자들은 3.5년(180주) 동안 지속적으로 치료를 받았으며, 초음파 검사 수치와 증상에서 일관된 개선을 보였다.

FDA로부터 2022년 승인받은 적응증은 증상성(뉴욕 심장 협회(NYHA) class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료로, 대부분의 환자(66.3%)들이 증상이 개선되어 NYHA I등급에 도달했으며, 완전 반응은 46.8%가 달성했다. 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다.

완전 반응은 NYHA I등급과 함께 도플러 심초음파 결과 측정된 좌심실 유출로의 압력차(Left ventricular outflow tract(LVOT) pressure gradient)가 30mmHg 이하를 유지함을 의미한다.

폐색성 비대성 심근병증은 전신에 혈액을 내보내는 역할을 하는 좌심실이 비정상적으로 두꺼워지는 희귀 심장 질환이다. 특히 심장 바깥 대동맥으로 혈류를 내보내는 부위의 근육이 두꺼워지고 좌심실 유출로의 협착이 된 상태를 ‘폐색성 비대성 심근병증(oHCM)’이라고 한다. 통상 좌심실 유출로의 압력차가 30mmHg 이상인 경우 협착된 상태라고 정의한다.

156주와 180주 차에 좌심실 유출로의 압력차가 55.3mmHg 줄었으며 좌심방의 용적도 비대해지지 않고 유지됐다. 좌심실의 박출율도 180주 차까지 11% 감소했으며 63.9%는 정상 범위를 유지했다.

심장이 압력, 부하를 받을 때 분비하는 호르몬의 양을 측정하는 간접 도구인 NT-proBNP 수치도 156주 차에 504ng/L, 180주 차에 562ng/L 감소하는 등 다양한 바이오마커에서 개선을 제시했다.

연구에는 모두 231명의 환자 중 211명이 CAMZYOS 치료를 지속했고, 이 중 185명과 99명이 각각 156주와 180주 동안의 치료를 완료했다.

롤랜드 첸(Roland Chen) Bristol Myers Squibb의 면역학, 심혈관 및 신경과학(ICN) 개발 부문 수석 부사장은 "이번 EXPLORER-LTE 연구 결과는 CAMZYOS의 장기적인 안전성과 효능을 확고히 입증하는 중요한 자료"라며 "이는 증상성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들에게 매우 중요한 잠재적 치료 기회를 제공하며, CAMZYOS가 이 환자군에서 기존 치료법보다 상당한 개선을 이끌어낼 수 있음을 보여줍니다"라고 강조했다.

캄지오스는 폐쇄성 비대성 심근병증 치료를 위한 최초의 심장 미오신(myosin) 저해제로 2022년 4월 FDA 승인을 받았다. 이후 식품의약품안전처로부터 2023년 5월 허가를 받았다. 7월 급여 적정성을 인정받아 약가 협상이 진행 중이다.

미국 약가는 1년 연간 비용으로 8만 9,500달러로, 한화로는 1억 원이 넘는 금액이 책정됐다.

동일 적응증으로 개발이 진행 중인 약물은 사이토키네틱스(Cytokinetics)의 아피캄텐(Aficamten)이 있으며, 회사는 연내 승인 신청을 진행한다는 계획을 발표했다.