재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals) 22일 일본소아환자 대상으로 희귀 뇌전증인 레녹스-가스토 증후군(LGS), 드라베 증후군(DS), 결절성 경화증(TSC) 관련 발작치료를 위한 칸나비디올(Cannabidiol, CBD) 경구용액 3상 임상에서 1차 평가지표를 충족하지 못했다고 발표했다.

해당제품은 2018년 동일 적응증(20년 TSC 추가승인)에 대해 1세 이상환자 치료제로 FDA 승인을 받은 에피디오렉스(Epidiolex)로 이번 3상 임상은 일본의 1세에서 18세 소아 환자 62명을 대상으로 진행됐다. 

치료 기간 동안(최대 16주) 발작 빈도의 변화율을 주된 평가 지표로 삼았으나, 기존 대비 의미 있는 개선을 보여주지 못했다. 그러나 몇 가지 2차 평가 지표에서는 수치상의 개선이 관찰됐다. 안전성 측면에서는 새로운 위험 신호가 발견되지 않았다.

재즈 파마슈티컬즈의 글로벌 연구개발 총괄 부사장인 롭 이아논(Dr. Rob Iannone)은 “Epidyolex의 전체 임상 프로필은 900명 이상의 환자를 대상으로 한 5건의 3상 임상시험을 통해 확립됐다”며, “이번 일본 임상시험의 결과를 포함한 전체 데이터를 바탕으로 일본 내 규제 당국과 신약 허가 신청을 위한 협의를 계속할 것”이라고 밝혔다.

에피디오렉스는 유럽에서는 상품명(Epidyolex)로 판매중이며 2세 이상 LGS, DS, TSC 발작 치료제로 승인을 받은 품목이다.

레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut Syndrome, LGS):

LGS는 주로 어린 시절에 발병하는 심각한 뇌전증의 한 형태로, 다양한 유형의 발작과 인지 기능 저하를 특징으로 한다. 발작이 여러 가지 형태로 나타나며, 약물 치료에 잘 반응하지 않는 경우가 많아 관리가 어렵다.

드라베 증후군(Dravet Syndrome, DS):

DS는 영아기에 발병하는 희귀하고 치명적인 뇌전증으로, 처음에는 열성 경련으로 시작되지만 시간이 지나면서 다양한 형태의 발작이 나타난다. 발작은 약물 치료에 잘 반응하지 않으며, 심각한 발달 장애와 인지 저하를 초래할 수 있다.

결절성 경화증(Tuberous Sclerosis Complex, TSC):

TSC는 유전성 질환으로, 뇌를 포함한 여러 장기에 양성 종양이 형성된다. 이러한 종양이 뇌에 생기면 발작을 유발할 수 있으며, 이로 인해 뇌전증이 발생할 수 있다. TSC는 발작 외에도 발달 장애, 피부 이상, 심장 및 신장 문제 등을 동반할 수 있다.