오노가 건활막거대세포종(TGCT) 치료제 후보 빔셀티닙(Vimseltinib)에 대해 FDA가 우선심사 경로로 승인 신청을 수락했다고 16일 발표했다.

지난 4월 데시페라(Deciphera) 파마슈티컬스를 인수하면서 확보한 품목으로, 승인 결정 예정일은 2025년 2월 17일로 잡혔다.

빔셀티닙은 CSF1R(Colony Stimulating Factor 1 Receptor)을 선택적으로 억제하는 경구용 키나아제 억제제로, TGCT는 비악성 종양이지만 관절과 그 주변 조직에 손상을 초래할 수 있으며, 특히 확산성 TGCT의 경우 수술적 치료 후에도 재발 가능성이 높다. 현재 수술이 불가능한 환자에게는 제한된 치료 옵션만 제공되기 때문에, 빔셀티닙의 등장은 환자들에게 중요한 새로운 치료 대안을 제시할 것으로 기대된다.

승인 신청은 빔셀티닙의 효능과 안전성을 평가한 MOTION 3상(NCT05059262)의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌다. 이 임상 3상 연구에서는 이전에 CSF1/CSF1R 치료를 받은 적이 없는 TGCT 환자들을 대상으로 빔셀티닙의 효과를 평가했으며, 25주 차에 빔셀티닙 투여군의 ORR은 40%로, 위약군의 0%와 비교하여 현저한 차이를 보였다.

또한, 모든 주요 2차 평가 변수에서도 빔셀티닙은 위약에 비해 유의미한 개선을 보여주었다. 추가 분석 결과, 종양 부피 점수(TVS)에 대한 객관적 반응률은 67%로 위약 0%와 차이를 제시했다.

오노의 자회사가 된 데시페라의 스티브 호에터(Steve Hoerter) 대표는 "빔셀티닙에 대한 마케팅 승인 신청(MAA)은 유럽의약청(EMA)에서도 수락되어 심사가 진행 중"이라며 "MOTION 연구의 긍정적인 결과에 기반하여 미국 FDA와 협력해 TGCT 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

오노는 오노는 8월 5일 유럽승인신청 수락소식을 전한 바 있으며 4월 데시페라 인수를 통해 2020년 5월 FDA 승인을 받은 위장관 기질종양(GIST) 치료제로 승인받은 킨락(Qinlock, ripretinib)을 확보한 데 이어 두 번째 상업화 항암제 규제 승인을 진행하게 됐다.