발작 증상이 발생할 경우 경구 투약할 수 있는 첫 유전성 혈관부종 치료제 후보 '세베트랄스타트'(Sebetralstat)에 대한 유럽 승인 신청이 수락됐다.

칼비스타 파마슈티컬스(KalVista Pharmaceuticals)는 지난 7월 제출한 유전성 혈관부종(HAE) 12세 이상 소아와 성인 환자들을 위한 최초의 경구 온디맨드(on-demand) 치료제 후보 세베트랄스타트'(Sebetralstat)의 유럽의약품청(EMA) 승인 신청이 15일 수락돼, EMA 산하 인체용의약품위원회(CHMP) 승인 검토가 진행될 예정이라고 밝혔다.

FDA 승인 신청서 접수는 지난 6월 18일 진행됐으며 9월 중 수락 여부가 결정될 예정이다.

세베트랄스타트는 유전성 혈관부종 환자가 발작이 발생했을 경우 스스로 경구 투약할 첫 치료 옵션으로, 부종과 염증을 감소시키는 혈장 칼리크레인 억제제다.

앞서 첫 경구 옵션으로 2020년 FDA 승인을 받은 올라데요(Orladeyo, 성분명: 베로트랄스타트, Berotralstat)는 1일 1회 예방 목적 치료제이며, 세베트랄스타트는 발작 발생 시 투약하는 치료 옵션이라는 차이점이 있다.

이에 대해 칼비스타의 벤 팔레이코(Ben Palleiko)는 "승인 시 발작 발생 시 환자가 직접 투약할 수 있는 최초의 경구 치료제로 HAE 치료 방식에 획기적인 변화를 가져올 것으로 기대된다"고 밝혔다.

승인 신청은 위약 대비 증상 완화의 시작을 단축시킨 KONFIDENT 3상의 데이터가 기반이다. 확장 연구에서는 환자들이 발작 발생 후 9분 이내 투약을 시작했으며, 증상 완화까지는 평균 1.3시간을 기록했다.

회사는 2-11세 소아 환자들을 대상으로 세베트랄스타트의 안전성과 유효성을 평가하는 KONFIDENT-KID 임상 시험도 시작, 승인 시 적응증 연령 확대를 꾀한다는 방침이다.

한편, 기존 HAE 치료제는 대부분 주사제 형태로 제공된다. 치료제로는 CSL의 베리너트(C1-에스테라제 억제제), 다케다의 파이르지르(이카티반트) 등이 있다. 예방 목적 항체 치료제로는 다케다의 탁자이로(라나델루맙) 등이 있다.