이식편대숙주병 치료를 위한 항CSF-1R 단일클론항체 닉팀보(Niktimvo, 성분명: 악사틸리맙 Axatilimab)가 FDA 승인을 받았다.

인사이트(Insight)와 원개발사 신닥스(Syndax) 파마슈티컬스는 만성 이식편대숙주병을 앓고 있는 소아(40kg 이상)와 성인 환자를 위한 3차 치료제로 닉팀보가 FDA 승인을 받았다고 14일 발표했다.

승인은 AGAVE-201 2상(NCT04710576)이 기반이다. 2차례 이상 치료 경험을 가진 이식편대숙주병 환자 241명을 대상으로 진행됐다. 1차 평가변수인 객관적 반응률은 2주 1회 0.3mg/kg 군에서 가장 높은 75%였다. 나머지 2주 1회 1.0mg/kg, 4주 1회 3.0mg/kg의 용량에서 각각 75%, 67%, 50%였다.

객관적 반응률이 가장 높은 2주 1회 0.3mg/kg 군이 권장 용량으로 승인됐으며, 질환의 완화까지 걸린 평균 시간은 1.5개월이었고, 반응 기간 중앙값은 1.5개월이었다. 관해를 달성한 환자의 경우 60%가 최소 12개월 동안 사망이나 추가적인 전신 치료의 필요성이 없었다. 또한 GVHD 증상 척도 기준으로 최소 7점 감소로 이어지는 증상 개선을 보였다.

심각한(3등급 이상) 이상 반응은 평가 대상 239명 중 101명(42.3%)에서 발생했으며, 27명(15.5%)은 치료를 중단하는 부작용을 경험했다. 치료 효과가 좋았던 저용량군에서는 부작용 비중이 더 낮았다.

참가자의 74%는 이전에 자카비(노바티스/인사이트)를 투약받았고, 31%는 임브루비카(애브비/얀센), 23%는 레주락(사노피)를 투약받았으며, 환자군은 평균 4가지 전신 요법 치료를 받았다. 닉팀보의 승인으로 인사이트는 이식편대숙주병 2,3차 치료라인업을 확보하게 됐다.  

제품의 출시는 현재 승인을 받은 닉팀보 50mg 바이알 이외 제품 낭비를 줄이기 위한 두 가지 저용량으로 추가 승인을 받은 이후 2025년 1분기에 출시할 것으로 예상했다.

닉팀보는 CSF-1R(집락자극인자1 수용체, Colony Stimulating Factor-1 Receptor)를 표적으로 하는 단클론 항체이다. 이 수용체는 대식세포와 같은 면역 세포의 성장, 분화, 생존, 이동을 조절하는 역할을 하는데, 이를 억제함으로써 조혈모세포 이식 이후 기증된 세포가 수혜자의 장기를 공격하는 면역 반응을 낮추는 기전의 약물이다.

개발사인 신닥스와 인사이트는 지난 21년 9월 악사틸리맙의 협업 계약을 체결했다. 미국 내에서는 공동 상용화, 미국 이외 지역에서는 인사이트가 판매를 담당한다. 당시 인사이트는 계약금 1억 1700만 달러를 지불하는 한편 3500만 달러의 지분 투자를 동시에 진행하고 판권을 확보했다. 향후 마일스톤 지불액 규모는 4억 5천만 달러 규모였다.