부갑상선기능저하증 치료를 위한 호르몬 대체요법제가 FDA 승인을 받았다. 

덴마크 소재 아센디스(Ascendis)파마는 12일 만성 부갑상선기능저하증이 있는 성인 환자를 위한 호르몬 대체요법으로 요비패스(YORVIPATH, 팔로페그 테리파라타이드. palopeg teriparatide)가 FDA 승인을 받았다고 발표했다.

앞서 유럽에서 11월 22일 장기방출형 부갑상선 호르몬(PTH 1-34)의 전구약물인 요비패스에 대해 승인을 한 바 있다.

부갑상선기능저하증은 부갑상선 호르몬(PTH) 결핍으로 인해 발생하는 희귀 내분비 질환으로, 다기관에 영향을 미치는 복잡한 증상을 동반한다. 현재 미국 내 약 7만~9만 명이 이 질환을 앓고 있으며, 요비패스는 이러한 환자들에게 기존 치료법의 한계를 극복한 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.

요비패스는 1일 1회 피하주사하는 호르몬 대체요법으로, 경구용 칼슘과 활성 비타민 D로 구성된 기존 치료법과 달리 부족한 호르몬을 보충하여 혈중 칼슘 수치 등을 효과적으로 개선, 환자들의 생활의 질과 장기적인 합병증 예방에 효과적일 것으로 기대되는 약물이다.

아센디스 파마의 CEO인 얀 미켈센(Jan Mikkelsen)은 “이번 FDA 승인을 통해 부갑상선기능저하증 환자들의 미충족 의료 수요를 해결하는 중요한 진전을 이뤘다”며 환자와 임상진들, 그리고 개발 과정에 기여한 모든 이들에게 깊은 감사를 표했다.

아센디스 파마는 상용화를 위한 생산을 완료하고 내년 1분기 내 미국 시장에 첫 제품을 출시할 예정이다. 또한 이미 유럽에 상용화된 제제(다른 주사제형)에 대한 FDA 사용 승인을 획득할 경우 올해 4분기에 공급이 가능할 것으로 전망했다.

요비패스 이전 FDA와 유럽에서 제한적으로 사용되어 오던 호르몬 대체요법은 다케다의 나트파라(Natpara/유럽상품명은 Natpar)가 있었다. 정확하게는 15년 샤이어가 원개발사 NPS 파마슈티컬스를 인수하고, 19년 다케다가 다시 샤이어를 인수하면서 다케다의 품목이 된 약물이다.

FDA로부터 2015년, 유럽 승인은 2017년에 받았으나 주사제에서 발생하는 단백질 입자의 형성 문제를 해결하지 못해 사실상 시장에서 철수한 품목이다.

2019년 FDA는 해당 문제로 제품의 리콜 결정을 내린 바 있으며, 이후 근원 문제를 해결하지 못하자 다케다는 2022년 생산 중단 결정을 내리고 올해 말까지만 제한적 생산 및 공급을 약속한 바 있다. 또 실제 미국 시장에서는 공급이 사실상 중단됐으며 2022년부터 유럽에서는 공급부족의약품으로 등록돼 있는 상태다.

요비패스의 승인으로 제한적으로나마 기존 치료제를 투약받고 있던 환자가 호르몬 대체요법의 투약 중단 없이 치료를 지속할 수 있게 됐으며, 신규 환자의 치료 접근성이 대폭 개선되게 됐다.